2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 1
Základy farmakoekonomiky pro studenty Lékařské fakulty
Mgr. Barbora Říhová, Ph.D., PharmDr. Jana Kučerová, Ph.D., MUDr. Regina Demlová, Ph.D.
1. ZÁKLADY FARMAKOEKONOMIKY PRO STUDENTY LÉKAŘSKÉ FAKULTY ...........2
1.1 DEFINICE A VÝZNAM FARMAKOEKONOMIKY.............................................................................2
1.2 FARMAKOEKONOMICKÉ ANALÝZY ............................................................................................4
1.3 NÁKLADY VE FARMAKOEKONOMICKÉ ANALÝZE.......................................................................7
1.4 DRUH VÝSLEDKŮ PRO FARMAKOEKONOMICKÉ ANALÝZY A ZPŮSOB JEJICH MĚŘENÍ................11
1.5 TYPY FARMAKOEKONOMICKÝCH ANALÝZ...............................................................................12
1.5.1 Analýza nákladů................................................................................................................14
1.5.2 Analýza minimalizace nákladů.........................................................................................15
1.5.3 Analýza dopadu na rozpočet .............................................................................................15
1.5.4 Analýza nákladové efektivity.............................................................................................17
1.5.5 Analýza nákladové užitečnosti ..........................................................................................18
1.5.6 Další typy analýz................................................................................................................19
1.6 VYUŽITÍ FARMAKOEKONOMIKY ..............................................................................................20
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 2
1. Základy farmakoekonomiky pro studenty Lékařské fakulty
1.1 Definice a význam farmakoekonomiky
Farmakoekonomika je vědní obor vybudovaný na principech jiných disciplín (ekonomie,
farmakologie, epidemiologie, statistika, aj.), jež stanovuje hodnotu léčivých přípravků nebo léčebných
postupů porovnáním nákladů na léčbu s přínosy dané léčby. Je součástí ekonomie zdravotnictví,
mikroekonomické disciplíny, která analyzuje chování jednotlivých ekonomických subjektů v
souvislosti s poskytováním a užíváním zdravotnických služeb (zaměřuje se na charakteristiky trhu se
zdravotní péčí a jeho případná selhání) a uplatňuje tradiční metody ekonomické analýzy na podmínky
zdravotnických služeb. Odborné publikace věnované studiu farmakoekonomiky se poprvé objevily v
polovině 80. let minulého století. Světová zdravotnická organizace (World Health Organization,
WHO) považuje farmakoekonomiku za metodu, která podporuje racionální užívání léků - pacienti jsou
léčeni na základě jejich klinického stavu a léky jsou jim podávány v dávkách, které odpovídají jejich
individuálním potřebám, po dostatečně dlouhou dobu a za dodržení co nejnižších nákladů pro ně samé
i společnost. Farmakoekonomika hodnotí léčebné intervence v různých zdravotních systémech pomocí
popisných a analytických metod za účelem poskytnutí podkladů pro alokaci omezených zdrojů.
K nejčastěji používaným ekonomickým analytickým metodám, které slouží k hodnocení
zdravotnických technologií, patří:
− minimalizace nákladů
− nákladová efektivita
− nákladová užitečnost
− prospěšnost nákladů
− náklady na onemocnění
− důsledky nákladů
Farmakoekonomika vznikla z důvodu prohlubování rozdílu mezi možnostmi moderní medicíny a
omezenými finančními zdroji. Rozvoj technologií související se zvyšující se finanční zátěží a
možnostmi financování zdravotnictví (dostupnými zdroji) lze zobrazit jako rozevírající se nůžky (Obr.
1). Náklady na zdravotní péči se každým rokem zvyšují rychleji než příjmy ze zdravotního pojištění a
vzniká rozdíl, který lze označit jako tzv. health gap. Proto je nutné omezené zdroje využít účelněji a
efektivněji.
Jedním z hlavních důvodů pro zvyšování nákladů na zdravotní péči je rozvoj nových vysoce
nákladných technologií získaných díky výzkumu v oblasti medicíny a farmacie. Úzce s tím souvisí i
další důvod, kterým je zvyšování nároků na bezpečnost léčivých přípravků, což nutí výrobce
investovat do klinického zkoušení nových léčiv velké množství finančních prostředků. Rozvoj
citlivějších diagnostických metod vede k tomu, že se zvyšuje počet pacientů indikovaných k léčbě. A
v neposlední řadě se z důvodu stárnutí populace, která bývá polymorbidní, zvyšují náklady na
poskytování zdravotní péče. Hlavním cílem farmakoekonomiky je najít z více možných variant to
nejracionálnější řešení, které je maximálně prospěšné pro pacienta a současně je přijatelné z
ekonomického hlediska.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 3
Obr. 1: „Rozevírající se nůžky“ mezi rozvojem technologii a dostupnými zdroji, upraveno dle Doležal,
T.; 2007.
Tab. 1: Základní veličiny sledované ve farmakoekonomice:
Sledované veličiny Příklady Angl. synonymum
Náklady / spotřebované
zdroje
úhrada LP, služby, pracovní
síla, ušlá mzda
Costs
Přínosy / výstupy terapie Outcomes
klinické
TK, glykémie, počet atak
deprese, IM, mortalita
Effect, efficacy,
effectiveness
ekonomické
snížení invalidity -) pokles
výdajů soc.syst.
Benefit
zprostředkované
pacientem
kvalita života (utilita) Utility
Rozvoj
technologií
"health gap"
Dostupné
zdroje
čas
náklady
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 4
1.2 Farmakoekonomické analýzy
Farmakoekonomická analýza se zaměřuje na odhalení efektivní léčebné technologie porovnáním
spotřeb zdrojů (tj. nákladů) a jejich výsledků při použití různých terapeutických postupů. Základní
používanou analytickou metodou je komparace, která navazuje na identifikaci, měření a zhodnocení
nákladů a důsledků různých farmakoterapeutických a dalších postupů. Náklady na zdravotnické
technologie jsou obvykle vyjadřovány ve finančních jednotkách, neboť výsledkem analýzy je podíl
vynaložených nákladů na jednotku účinnosti. Přínos (výsledek) použité technologie je možné vyjádřit
více způsoby, na základě nichž se rozlišují základní typy farmakoekonomických analýz.
Sběr dat
Farmakoekonomická data mohou být sledována a shromažďována prospektivně i retrospektivně. K
poměrně nákladným, i když přesným metodám patří plánovaní samostatných farmakoekonomických
studií. Pokud má být farmakoekonomická analýza provedena za účelem stanovení výše a podmínek
úhrady léčivého přípravku z prostředků veřejného zdravotního pojištění, je vhodné správné načasování
sběru ekonomických dat, ideálně tedy již s klinickou studií. Často probíhá sběr dat v rámci III. fáze
klinického hodnocení léčiv (někdy i v rámci II. fáze), kdy je ověřována bezpečnost a účinnost před
registrací léčivého přípravku a jeho vstupem na trh. Další možností je sběr dat až ve IV. fázi
klinického hodnocení, tj. po uvedení léčivého přípravku na trh, kdy je ověřováno postavení přípravku
v běžné klinické praxi. Pokud probíhá sběr ekonomických dat společně s klinickou studií, pak
terminologicky hovoříme o piggy-back studii.
Nejčastěji využívaným postupem farmakoekonomických analýz, který je dostupný všem a patří k
časově nejméně náročný, je farmakoekonomické modelování. Farmakoekonomické modely využívají
klinických dat z různých typů klinických studií (retrospektivních i prospektivních), metaanalýz,
pacientských databází nebo registrů, a propojují je s náklady na srovnávané zdravotnické technologie
odpovídající spotřebě zdrojů v konkrétních podmínkách zdravotnictví.
Perspektiva hodnocení
Stanovení perspektivy studie je klíčovým bodem každého ekonomického hodnocení zdravotnických
technologií. Perspektiva je ekonomický termín, který určuje, z jakého úhlu pohledu je
farmakoekonomická studie provedena a tedy jaký typ nákladů bude pro hodnocení relevantní.
Nejobsáhlejší a nejvhodnější je perspektiva společnosti, která zahrnuje veškeré náklady spojené s
hodnocenou zdravotnickou technologií bez ohledu na to, kdo je uhradí – náklady zdravotních
pojišťoven, pacientů, jiných oblastí (např. sociální pojištění) a ztrátu produktivity. Ačkoliv je tato
perspektiva považována za nejvhodnější, nepatří k nečastěji využívaným, neboť je obtížná z hlediska
proveditelnosti. Farmakoekonomickou analýzou obvykle stanovujeme rozdíl mezi dvěma
alternativními technologiemi a pokud například na straně vstupů není očekáván rozdíl v ničem jiném
než v přímých zdravotnických nákladech (spotřeba zdrojů spojená s poskytováním zdravotní péče,
např. náklady na pobyt v nemocnici a léčiva, viz kapitolu 1.3), provede se analýza z pohledu plátce
zdravotní péče (obvykle zdravotní pojišťovna). Ostatní položky nákladů (nehrazené ze zdravotního
pojištění) pak mohou být považovány za irelevantní a není nutné je stanovovat.
K nejčastěji používaným perspektivám ekonomického hodnocení patří kromě perspektivy plátce
zdravotní péče i perspektiva poskytovatele zdravotní péče (zdravotnické zařízení). Možné je i
hodnocení z pohledu pacienta, které zahrnuje náklady na doplatky na léčivé přípravky a prostředky
zdravotnické techniky, spoluúčast, ztrátu výdělku, dopravu k lékaři apod.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 5
Časový horizont
Dalším důležitým rozhodnutím v rámci farmakoekonomického hodnocení je stanovení časového
horizontu prováděné analýzy, který je třeba určit před zahájením sběru dat. Celková sledovaná doba
by měla být dostatečně dlouhá na to, aby zahrnula veškeré relevantní rozdíly mezi náklady a přínosy
srovnávaných technologií. Časový horizont vyjadřuje dobu nutnou k zachycení všech nákladů
souvisejících pouze se sledovanou technologií (např. délka terapie konkrétním léčivým přípravkem,
doba pobytu v nemocnici) či jejím krátkodobým nebo dlouhodobým dopadem (např. akutní příhody
vzniklé jako komplikace sledovaného chronického onemocnění). Možné časové horizonty ve vztahu k
perspektivě hodnocení jsou zobrazeny na obr. 2.
Častým problémem bývá časový horizont při prospektivním sběru dat, neboť sběr primárních dat je
obvykle kratší než doba potřebná k zachycení vývoje onemocnění. Řešením bývá kombinace reálných
dat s modely, tedy výsledky jsou hodnoceny pro dva různé časové horizonty. V rámci krátkodobého
horizontu je ekonomické hodnocení provedeno na základě reálných dat účinnosti léčby v době
ukončení sledování, v dlouhodobém horizontu (až po celý zbytek života pacienta) je využíváno
modelování klinických a nákladových dat. Doba sledování však musí být shodná pro náklady i
přínosy, aby byly vzájemně porovnatelné (např. poměr nákladů a přínosů = nákladová efektivita).
Obr. 2: Časový horizont ve vztahu k perspektivě hodnocení (podle Drummond et al.)
Perspektiva
nemocnice
+ jiné zdravotnické
zařízení
+ pacient, rodina,
přátelé
krátkodobý
(např. do propuštění
z nemocnice)
střednědobý
(např. 1 rok)
dlouhodobý
(např. do konce života)
Časovýhorizont
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 6
Diskontace nákladů
Je-li časový horizont uvažovaných nákladů delší než jeden rok, je vhodné budoucí náklady upravit
pomocí tzv. diskontní sazby. Diskontace je metoda založená na ohodnocení budoucích nákladů (i
přínosů) jejich současnou hodnotou. Hlavním důvodem používání diskontace je to, že lidé mají
tendenci budoucím nákladům i přínosům přisuzovat nižší hodnotu. Máme-li se rozhodnout, zda
chceme 1 000 Kč nyní nebo za 5 let je zřejmé, že se rozhodneme pro okamžité vyplacení. Budoucí
příjem se zdá být nejistý, proto mu přisuzujeme nižší hodnotu. Tato hodnota je snížena o tzv. diskontní
sazbu, která se obvykle pohybuje kolem 3 - 6 % za rok.
Výpočet současné hodnoty budoucích nákladů pro určitý rok je následující:
letbudoucíchpoč
sazbadiskontní
nákladybudoucí
nynínákladybudoucí .
)1( +
=
Obecný vzorec výpočtu sumy diskontovaných nákladů pro více po sobě jdoucích let:
∑ −
+t t
t
r
C
1
)1(
, kde: t = počet budoucích let
Ct = náklady v roce t
r = diskontní sazba
Analýza senzitivity
Míra přesnosti, kterou si v prováděné analýze zvolíme, závisí na podílu významnosti jednotlivých
parametrů na celkovém výsledku analýzy. Dopad změny vstupních parametrů na výsledky analýzy se
stanovuje pomocí analýzy citlivosti (senzitivity). Jsou-li například srovnávány dva obdobné
farmakoterapeutické režimy, je zřejmé, že výsledky analýzy budou citlivé na úhradu konkrétních
léčivých přípravků. Pak je nutné detailně zaznamenat a ocenit dávkování (množství a frekvenci dávek)
i způsob aplikace léčivých přípravků. Naopak pokud se porovnávané přípravky liší ve frekvenci
nežádoucích účinků, které vedou k hospitalizaci pacientů, pak postačí některá z méně přesných metod,
které počítají s průměrnými náklady na hospitalizaci.
Analýzou citlivosti tedy zhodnotíme vlastní robustnost výsledků. Postupně měníme jeden nebo více
vstupních parametrů výpočtu (jednocestná vs. vícecestné analýzy senzitivity) a zaznamenáváme
změny výsledků. Pokud se změnou vstupních parametrů výsledek analýzy významně nemění,
považujeme provedenou farmakoekonomickou analýzu za dostatečně robustní. V opačném případě je
nutné počítat s tím, že výsledky základního scénáře farmakoekonomické analýzy nejsou příliš
spolehlivé.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 7
1.3 Náklady ve farmakoekonomické analýze
Náklady můžeme chápat z čistě finančního hlediska jako cenu zboží či služeb. Ekonomická teorie
však zahrnuje širší koncepci spotřeby zdrojů a mezi náklady řadí i spotřebované zdroje, za něž nebyla
provedena žádná finanční platba (např. čas pacienta strávený v čekárně u lékaře). Náklady obvykle
dělíme dle různých kritérií na fixní a variabilní, průměrné, marginální, inkrementální, a další.
Fixní náklady jsou definovány jako neměnící se v krátkodobém horizontu podle změny objemu
výroby, tedy budou spotřebovány vždy při zvolení určité technologie (např. nájemné, platy
zdravotníků apod.). Naproti tomu variabilní náklady se s výší produkce mění. Ve zdravotnictví je
variabilita dána zejména heterogenitou léčených pacientů, což vede k tomu, že určité technologie jsou
použity pouze v případě určitého výsledku léčby, resp. konkrétní odpovědi pacienta na léčbu.
Průměrné náklady jsou náklady na jednotku výstupu. Marginální náklady (tzv. okrajové, v
ekonomii nazývány také jako mezní) vyjadřují výdaje navíc při produkci dodatečné jednotky výstupu.
Hlavním rozdílem mezi průměrnými a marginálními náklady je to, že marginální náklady na rozdíl od
průměrných nákladů nezahrnují fixní náklady.
Inkrementální náklady jsou rozdílem nákladů mezi dvěma srovnávanými technologiemi, které jsou
vzájemně neslučitelné.
Náklady, s nimiž počítáme ve farmakoekonomické analýze, obvykle vyjadřují celkovou spotřebu
zdrojů spojenou se sledovaným technologickým postupem. Jejich výše však závisí na časovém
horizontu, který pokrývají, i na perspektivě hodnocení, kterou analytik používá. Po stanovení
perspektivy ekonomické analýzy zdravotnických technologií (viz dále) lze náklady rozdělit na
relevantní a irelevantní. Relevantní náklady jsou náklady důležité pro subjekt, z jehož pohledu se
analýza provádí. Tedy buď je přímo hradí sám, nebo jiným způsobem ovlivní jeho spotřebu.
Irelevantní náklady jsou mimo zájem subjektu, z jehož pohledu je analýza prováděna (např.
zdravotní pojišťovna nehradí transport pacienta k lékaři hromadnou dopravou).
Pro účely ekonomického hodnocení zdravotnických technologií jsou náklady děleny na přímé
zdravotnické, přímé nezdravotnické, nepřímé a nevyčíslitelné (tab. 2). Přímé zdravotnické náklady
vyjadřují spotřebu zdrojů ve zdravotnictví spojenou s poskytováním zdravotní péče (pobyt v
nemocnici, medikace, návštěvy lékaře apod.). Přímé nezdravotnické náklady vykazují návaznost na
poskytování zdravotní péče, avšak souvisí s dostupností služeb zdravotní péče pro konkrétního
pacienta (nejedná se o spotřebu zdrojů v oblasti zdravotnictví, ale např. dopravu k lékaři). Nepřímé
náklady zahrnují ztrátu produktivity pacienta i společnosti z důvodu morbidity či mortality (např.
absence v zaměstnání, invalidita, předčasné úmrtí). Nevyčíslitelné náklady (anglicky intangible –
nehmotný, nehmatatelný, nepostižitelný) zahrnují bolest a strádání v důsledku onemocnění a jeho
léčby. Zatímco přímé i nepřímé náklady jsou vyjadřovány ve finančních jednotkách, nevyčíslitelné
náklady nelze ohodnotit cenou, neboť se nejedná o přímou spotřebu zdrojů. Nelze je však ani striktně
řadit mezi neměřitelné parametry, neboť ve farmakoekonomických analýzách mohou být hodnoceny v
rámci přínosů/výsledků terapie pomocí jednotek vyjadřujících změny kvality života pacienta (tzv.
utility).
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 8
Tab. 2: Typy nákladů a příklady
Typy nákladů Příklady
Přímé zdravotnické náklady
léčivé přípravky
aplikace léčivých přípravků
monitoring léčby
léčebné konzultace
diagnostické testy
hospitalizace
ambulantní výkony
výkony specialistů
pohotovostní služby
návštěvy lékaře u pacienta
ošetřovatelství
Přímé nezdravotnické náklady
doprava k lékaři
pomoc při práci v domácnosti
ubytování při léčbě v jiném městě (pacient, rodina)
služba hlídání dětí pacientů
Nepřímé náklady
ztráta produktivity pacienta
ztráta produktivity pečovatele pacienta (člen rodiny, známý)
ztráta produktivity z důvodu předčasného úmrtí pacienta
Nevyčíslitelné náklady
bolest a strádání
únava
úzkost
Náklady jsou nedílnou důležitou součástí každého ekonomického hodnocení zdravotnických
technologií. Bez nich by nebylo možné jednotlivé způsoby léčby farmakoekonomicky hodnotit či
porovnat. Nebudou-li náklady spojené s hodnocenou technologií správně určeny, dojde ke zkreslení
výsledku farmakoekonomické analýzy, což může vést ve svém důsledku i k mylným rozhodnutím.
Metodologie stanovení nákladů by měla být vždy dobře popsána, aby při interpretaci výsledků analýzy
nedocházelo k chybám.
Pro oceňování nákladů, tzv. costing, nejsou stanovena striktní doporučení; oceňování nákladů tak
může být provedeno více způsoby. Oceňování spotřeby zdrojů v oblasti zdravotnictví (zahrnuje přímé
zdravotnické náklady - léčivé přípravky, prostředky zdravotnické techniky, hospitalizace, návštěvy
lékaře apod.) patří k nejčastěji stanovovaným a relativně metodologicky nejjednodušším. Jejich
změření lze dosáhnou několika způsoby, které se vzájemně liší v přesnosti. Na příkladu
hospitalizačních nákladů je v následujícím schématu znázorněna úroveň přesnosti pro jednotlivé
způsoby ocenění a jejich definice.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 9
Obr. 3: Stupeň přesnosti pro jednotlivé způsoby oceňování nákladů
nejpřesnější
Micro-costing
Každé zaznamenané položce (např. laboratorní vyšetření, dny pobytu na
lůžku, léčivé přípravky) je přiřazena jednotková cena.
Case-mix group
Stanovuje náklady za jednotlivé případy hospitalizovaných pacientů,
uvažována je i délka hospitalizace (např. DRG*). Přesnost závisí na
dostupnosti podrobných informací charakterizujících jednotlivé případy.
Disease-specific per diem
Poskytuje průměrné denní náklady na léčbu jednotlivých onemocnění (což
může být poměrně široká kategorie, např. ortopedická operace).
Average per diem
Jedná se o průměrné denní náklady všech pacientů bez vztahu k onemocnění.
Obvykle dostupné ve všech zdravotnických systémech.
nejméně přesný
* DRG – diagnosis-related group
Hlavní výhodou různých klasifikačních systémů (např. DRG = diagnosis-related group ve Spojených
státech, Austrálii, částečně i v ČR; HRG = health resource group ve Velké Británii) je snadné použití
a rychlý přístup k potřebným datům. Jako poměrně přesné se jeví v analýzách z pohledu plátce
zdravotní péče, neboť vyjadřují, jaké má plátce výdaje za daný případ. Určitým omezením či
nevýhodou je však jejich nepřesnost z pohledu poskytovatele zdravotní péče, který má uhrazen za
pacienta paušál bez ohledu na skutečně vydané finanční prostředky. Porovnáním výše výdajů plátce na
základě národních tarifů se skutečnými náklady zjištěnými v konkrétním zdravotnickém zařízení byly
zjištěny značné rozdíly1
.
1
Například Beck et al. porovnával britské národní tarify s reálnými cenami za roční spotřebu zdrojů v londýnské nemocnici u
dětí s detekovanými HIV protilátkami. V rámci porovnávaných skupin zjistil významné rozdíly, které dále vzrůstaly se
zvyšující se potřebou péče a využíváním služeb.
Podobně Heerey et al. porovnávala DRG s metodou micro-costing a zjistila rozdíly v ceně v rozmezí od -9 % do 66 % v
závislosti na sledované diagnóze. Procentuální rozdíl v nákladech mezi uvedenými metodami byl 66 % u akutního infarktu
myokardu léčeného perkutánní koronární intervencí (pomocí DRG vykázány nižší náklady než reálné) a pouze -3 % u
pacientů se srdečním selháním (metodou DRG vykázány nepatrně vyšší náklady). Výsledky porovnání jednotlivých metod
oceňování nákladů jsou tedy poměrně různorodé. Rozhodujícím faktorem zůstává, nakolik různé metody oceňování nákladů
mohou ovlivnit výsledek farmakoekonomického hodnocení.
Reed et al. hodnotil vliv způsobu ocenění hospitalizačních nákladů na statistické hodnocení výsledků ekonomických analýz v
mezinárodních klinických studiích. Porovnávanými metodami bylo ocenění nákladů systémem DRG s průměrem, respektive
mediánem nákladů na den vynásobeným počtem dní hospitalizace. Bylo zjištěno, že při oceňování hospitalizačních nákladů
ve vztahu k délce hospitalizace je nutné do hodnocení zařadit větší počet pacientů k dostatečné statistické síle testu než při
ocenění nákladů metodou DRG.
Na nezanedbatelný význam použitého způsobu ocenění nákladů upozorňuje ve své práci i Rittenhouse et al., který zároveň
zdůrazňuje, jak důležité je provést na závěr každého ekonomického hodnocení analýzu citlivosti (tj. vliv použitých vstupních
parametrů na výsledky analýzy).
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 10
Ocenění nepřímých nákladů je ve srovnání s přímými zdravotnickými poměrně náročné a nepřesné.
Zavedeny a v praxi využívány jsou tři metody. Ke starším způsobům patří metoda lidského kapitálu
(human capital) a metoda výše ochoty platit (willingness to pay). V 90. letech k nim přibyla metoda
friction cost.
Při použití metody lidského kapitálu jsou nepřímé náklady vyjádřeny jako ztráta produktivity
zaměstnance. Výpočet se provádí součinem dní pracovní neschopnosti a průměrné mzdy zaměstnance.
V případě předčasného úmrtí, jsou ztracené dny v zaměstnání odvozeny z pohlaví a věku pacienta,
průměrné délky života, předpokládaného odchodu do důchodu apod. Tento postup má řadu omezení,
zejména nezohledňuje náklady u ekonomicky neaktivních (studenti, důchodci) ani fakt, že invalidizace
či předčasné úmrtí neznamená do budoucna neobsazení stejného místa, tedy ztráta produktivity pro
společnost není trvalá.
S tímto problémem se vypořádala metoda friction cost, která počítá s nahrazením indisponovaného
jedince jiným pracovníkem. Pokles produktivity je počítán do doby, než je na stejné pracovní místo
najat jiný pracovník (součin průměrné mzdy na den a dní, kdy není pracovní místo obsazeno).
Nepřímé náklady stanovené metodou friction cost jsou ve srovnání se stanovením pomocí hodnoty
lidského kapitálu nižší. I tato metoda je však kritizována řadou odborníků a to zejména ve smyslu
nezohlednění erudice určitého pracovníka a jeho prostým nahrazením v průběhu několika měsíců.
Stejně jako u metody lidského kapitálu nejsou ani zde zohledněny individuální preference jedince či
dobrovolnická činnost (v podstatě cokoliv, co není součástí výdělku a souvisí s omezením pacienta
v důsledku nemoci). Navíc výpočtům budoucích příjmů, které se v čase přirozeně mění, je potřeba
věnovat velkou pozornost, neboť se ve skutečnosti mohou od použitého odhadu významně lišit.
Na individuální preference jedince je zaměřena metoda založená na výši ochoty platit (willingness to
pay; WTP). Vyjadřuje, kolik by jedinec nebo společnost byli ochotni zaplatit za snížení
pravděpodobnosti rozvoje onemocnění, zranění či úmrtí. Hodnota WTP odráží, nakolik si hodnocení
jedinci cení svého zdravotního stavu či života. Jako jediná zahrnuje bolest a strádání vzniklé v
souvislosti s chorobou. Výsledky jsou však vždy ovlivněny finančními možnostmi dotazovaných
jedinců a s tím související schopností platit různě vysoké částky – vznikají rozdíly mezi chudými a
bohatými ve společnosti. Nastává tak i etický problém, kdy je narušena rovnost (spravedlnost) mezi
jedinci společnosti, tzv. ekvita. Někteří autoři navíc varují před možným dvojím započítáním změny
produktivity či bolesti a utrpení. Oba tyto parametry lze ve farmakoekonomických analýzách
prospěšnosti nákladů (cost benefit analysis) a užitečnosti nákladů (cost utility analysis) vyjádřit i jako
přínosy hodnocené technologie. Přínosem technologie může být jak zvýšení produktivity (návrat
pacienta do zaměstnání vyjádřen ve finančních jednotkách), tak i snížení bolesti a utrpení (zvýšení
kvality života vyjádřeno jako utilita).
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 11
1.4 Druh výsledků pro farmakoekonomické analýzy a způsob jejich měření
Jak bylo uvedeno výše, ekonomické hodnocení zdravotnických technologií porovnává spotřebu zdrojů
(náklady) a jejich výsledky (přínosy) za účelem identifikace efektivních léčebných technologií. Měření
výsledků léčby přibližuje ekonomické analýzy hodnocením zdravotnickým. Vždy je potřeba nahlížet
na oba zmíněné parametry, neboť levnější technologie nemusí být přínosem pro pacienta, což ve svém
důsledku vede k vyšší finanční zátěži pro zdravotnictví. Informace o výsledcích dosažených díky
použité zdravotnické technologii může pocházet z klinických studií nebo z reálné klinické praxe.
Hodnocením přínosů/účinnosti zdravotnických technologií v podmínkách reálné klinické praxe se
zabývá obor nazývaný v zahraniční literatuře jako outcomes research, výzkum výsledků.
Zatímco hodnocení účinnosti v ideálních podmínkách klinického výzkumu (efficacy) probíhá
nejčastěji ve srovnání s placebem a slouží jako důkaz pro registraci léčivého přípravku, terapeutická
účinnost (effectiveness) je vlastností přípravku vyvolat žádoucí účinek v běžné klinické praxi ve
srovnání s vhodným farmakologicky účinným komparátorem. Nákladová efektivita (efficiency)
prokazuje schopnost dosažení žádoucího účinku s využitím přijatelných nákladů na terapii. Obory
zabývající se stanovením klinické účinnosti, terapeutické účinnosti a nákladové efektivity včetně jejich
porovnání uvádí následující tab. 3.
Tab. 3: Porovnání klinické účinnosti, terapeutické účinnosti a nákladové efektivity
Klinický výzkum Výzkum výsledků Farmakoekonomika
Hlavní cíl stanovení
klinická účinnost
(efficacy)
terapeutická účinnost
(effectiveness)
nákladová efektivita
(efficiency)
Design studie
randomizované
klinické studie
observační a
randomizované
studie
farmakoekonomické
analýzy
Sledované
parametry
klinická účinnost a
bezpečnost
výsledky spojené s
pacienty
vztah nákladů a
výsledků
Časový horizont krátkodobý dlouhodobý dlouhodobý
Podmínky
ideální klinické
podmínky
běžná klinická praxe běžná klinická praxe
Druh výsledku určité technologie je možné vyjádřit více způsoby, na základě nichž se rozlišují
základní typy ekonomických analýz. Hlavními kategoriemi jsou změny zdravotního stavu pacienta,
uspořené zdroje a tzv. jiné hodnoty.
Změnou zdravotního stavu jsou myšleny změny jedince v oblasti fyzické, sociální nebo emoční, jež
nazýváme účinností hodnocené technologie (např. získané roky života, snížení počtu akutních příhod
apod.). Lze je objektivně posoudit a změřit, avšak nezohledňují významnost, preference ani hodnoty,
které jedinci či společnost přisuzují danému stavu a konkrétní dimenzi. Pro posouzení priorit
souvisejících se změnou zdravotního stavu slouží postupy souhrnně označované jako výsledky
sdělované pacientem (v zahraniční literatuře tzv. patient-reported outcomes; PRO), kam řadíme
hodnotící skóre preferencí zdravotních stavů (utility) nebo ochotu platit (WTP = willingness-to-pay).
Druhou kategorií přínosů použité zdravotnické technologie je úspora zdrojů. Tato úspora zdrojů je
stejně jako vynaložené náklady stanovena ve finančních jednotkách a vyjadřuje náklady, které nebyly
vydány za alternativní technologii. Úspory dosáhneme například očkováním, které po vložení nákladů
na provedení vakcinace přináší úsporu v podobě nižšího počtu pacientů zasažených onemocněním a
tím v nákladech s terapií spojených.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 12
Kategorie tzv. jiných hodnot nesouvisí přímo se změnou zdravotního stavu pacienta, ale zahrnuje
hodnotu informací nebo ujištění o individuálním zdravotním stavu. Je však otázkou, zda tyto
informace souvisí spíše s poskytováním péče nebo rovněž s výsledky technologií jako v předchozích
skupinách. Tyto jiné hodnoty jsou obvykle posuzovány společně se stanovením preferencí jedince či
společnosti (utility, WTP).
1.5 Typy farmakoekonomických analýz
Základem každého farmakoekonomického hodnocení by mělo být vytvoření vztahu mezi náklady a
přínosy sledované zdravotnické technologie a ty vzájemně porovnat s alternativní technologií. K
používaným ekonomickým metodám hodnocení zdravotnických technologií jsou však řazeny i
analýzy, které výše uvedené podmínky nesplňují. Mohou sloužit buď jako pomocné metody nebo
vytvořením určitých předpokladů analýzu zjednodušit.
Mezi analýzy, které nezahrnují přínosy zdravotnické technologie či mezi srovnávanými technologiemi
předpokládají stejnou účinnost, patří:
− analýza nákladů (cost analysis);
− analýza minimalizace nákladů (cost minimization analysis);
− analýza dopadu na rozpočet (budget impact analysis).
Mezi analýzy, které neumožňují vzájemné porovnání více technologií, se řadí:
− analýza důsledků nákladů (cost consequence analysis).
Všechny ostatní analýzy již umožňují porovnání s alternativami ve smyslu nákladů i
přínosů, a to buď pouze po stránce ekonomické:
− analýza prospěšnosti nákladů (cost benefit analysis)
nebo po stránce ekonomicko-medicínské:
− analýza nákladové efektivity (cost effectiveness analysis)
− analýza užitečnosti nákladů (cost utility analysis)
Na základě výše uvedeného se také vžilo rozdělení typu analýzy podle způsobu měření a vyjádření
jednotek přínosu. Ekonomické analýzy včetně způsobů vyjádření nákladů a přínosů jsou uvedeny
v tab. 4.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 13
Tab. 4: Typy ekonomických analýz dle uvažovaných nákladů, přínosů a sledování alternativ
Typ analýzy
Způsob
měření /
ohodnocení
nákladů
Identifikace přínosů
sledované technologie
i alternativ
Způsob měření /
ohodnocení přínosů
Analýza nákladů
(cost analysis)
finanční
jednotky
nesledují se nesledují se
Analýza minimalizace nákladů
(cost minimization analysis)
finanční
jednotky
účinnost shodná pro
sledované alternativy
nesledují se
Analýza dopadu na rozpočet
(budget impact analysis)
finanční
jednotky
rozdíl nákladů mezi
alternativami pro
všechny léčené
pacienty
finanční jednotky
Analýza důsledků nákladů
(cost consequence analysis)
finanční
jednotky
komplexní účinnost
konkrétní technologie
bez porovnání
s alternativou
kombinace více
relevantních jednotek
Analýza prospěšnosti nákladů
(cost benefit analysis)
finanční
jednotky
jednotná či komplexní
účinnost složená z více
sledovaných parametrů
(nemusí být stanovena
shodně)
finanční jednotky
Analýza nákladové efektivity
(cost effectiveness analysis)
finanční
jednotky
jednotná účinnost
společná oběma
alternativám, dosažená
v různém rozsahu
přirozené jednotky
(získané roky života,
snížení tlaku krve
apod.)
Analýza užitečnosti nákladů
(cost utility analysis)
finanční
jednotky
jednotná či komplexní
účinnost složená z více
sledovaných parametrů
(nemusí být stanovena
shodně)
roky života obvykle
vztažené ke kvalitě
(QALY)
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 14
1.5.1 Analýza nákladů
Identifikace a následné ohodnocení nákladů na zdravotnické technologie je součástí všech
používaných farmakoekonomických analýz. Zároveň se jedná o samostatný typ analýzy, která
porovnává náklady na různé technologie bez vztahu k jejich přínosům. Z důvodu vysokých nároků na
správné a přesné stanovení nákladů na technologie pro využití v kompletních ekonomických
hodnoceních je analýze nákladů potřeba věnovat velkou pozornost. Její provedení obvykle předchází
kompletnímu farmakoekonomickému hodnocení. Zvláštním typem analýzy nákladů je analýza
nákladů na onemocnění, která měří veškeré náklady spojené s daným onemocněním na určitém území.
Studie nákladů na onemocnění (cost of illness study) stanovuje celkový ekonomický dopad
onemocnění či zdravotního stavu na společnost pomocí identifikace, měření a hodnocení přímých a
nepřímých nákladů bez ohledu na účinnost podávané léčby. Tato analýza obsáhne tedy nejen výdaje
společnosti související s diagnostikou a léčbou, ale i budoucí výdaje, které nastanou v důsledku
onemocnění, jako například ztráta produktivity z důvodu nemoci, zranění či předčasného úmrtí.
Množství publikovaných analýz nákladů na onemocnění vzrůstá, metodologicky se však mezi sebou
často liší. Mezi pět nejčastěji sledovaných parametrů z patří náklady na hospitalizaci, ambulantní
návštěvy, léčivé přípravky, ztráta produktivity a laboratorní vyšetření.
Analýza nákladů na onemocnění se dělí dle uvažovaného časového horizontu na typ založený na
prevalenci, respektive incidenci.
Analýza nákladů na onemocnění založená na prevalenci (prevalence-based model) měří celkovou
roční spotřebu zdrojů související se sledovanou diagnózou po definované časové období (obvykle 1
rok) na určitém území bez ohledu na počátek a vývoj onemocnění (např. celkové náklady na pacienty
s diabetes mellitus typu I v České republice v roce 2010).
Analýza nákladů na onemocnění založená na incidenci (incidence-based model) měří náklady na
diagnózu od jejího počátku do konce života u všech nově diagnostikovaných pacientů za předem
definované období (obvykle 1 rok) na určitém území. Je vhodná zejména pro chronická či život
ohrožující onemocnění.
Analýza nákladů založená na prevalenci onemocnění je používaná častěji z důvodu snazšího
provedení. Může být použita za účelem kontroly výdajů za zdravotní péči či plánování budoucích
výdajů; pokud jsou analýzy dostupné pro více po sobě jdoucích let, lze stanovit i prognózu vývoje
nákladů v čase. Nákladové studie založené na incidenci jsou výhodné pro porovnání různých
intervencí a s nimi souvisejícími budoucími náklady (např. vliv léčby nebo prevence na vývoj nákladů
v čase). Jedná-li se o dlouhodobé chronické onemocnění, je provedení takové analýzy časově velice
náročné a nákladné. Pak lze použít i metodu založenou na prevalenci, vyjádřit roční náklady pro různá
stádia onemocnění a modelovat vývoj nákladů na onemocnění od propuknutí do úmrtí pacientů.
Hodnocení celkových nákladů na onemocnění analýzou cost of illness přináší cenné informace. Touto
metodou lze spočítat, kolik prostředků vydává společnost na jednotlivá onemocnění a tím zjistit, kolik
by se ušetřilo jejich eliminací. Zmapování struktury výdajů umožňuje směřovat výzkum a finance do
nejvíce potřebných oblastí, v nichž je možné dosáhnout úspor (priority alokace zdrojů). Existují však i
argumenty proti provádění a využívání analýz nákladů na onemocnění při stanovování priorit v rámci
plánování výdajů. Podle některých autorů pouhá identifikace vysoce nákladné oblasti nedosvědčuje,
že jsou tyto výdaje neefektivní. K neefektivním výdajům dochází tehdy, pokud by dostupné
prostředky byly schopny generovat větší přínosy využitím v jiné oblasti. Navíc ne u všech onemocnění
lze posílením prevence dosáhnout jejich úplné eliminace. Stanovení efektivity výdajů není bez
hodnocení přínosů možné, proto by pro rozhodování o veřejných výdajích měly rozhodovat kompletní
hodnocení nákladové efektivity, které zahrnují náklady i přínosy jednotlivých technologií.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 15
1.5.2 Analýza minimalizace nákladů
Analýza minimalizace nákladů (cost minimization analysis - CMA) je nejjednodušším typem
kompletní farmakoekonomické analýzy (zahrnuje náklady i výsledky léčby), avšak předpokladem
jejího provedení je shodnost výsledků porovnávaných zdravotnických technologií. Mají-li tedy
srovnatelné technologie podobný terapeutický účinek, porovnají se pouze náklady. Výhoda v podobě
jednoduchosti samotného provedení je zároveň hlavním omezením využití analýzy minimalizace
nákladů v praxi, neboť shodných výsledků dosahují různé technologie zcela výjimečně (nová léčba je
většinou účinnější).
Příkladem použití CMA může být porovnání dvou generických léčiv nebo různých způsobů aplikace
téhož léčiva (např. p.o. vs. i.v. aplikace), kdy odečteme náklady na léčbu komparátorem od hodnocené
technologie (tab. 5).
Tab. 5: Příklad výpočtu analýzy minimalizace nákladů
komparátor nová technologie
mortalita / rok pokles z 25% na 15% pokles z 25% na 15%
náklady na léčbu 10.000 Kč 20.000 Kč
náklady na
aplikaci léčby
i.v.
(hospitalizace + monitoring)
12.000 Kč
p.o.
(ambulantně + lab.1x rok)
500 Kč
Celkem 22.000 Kč 20.500 Kč
1.5.3 Analýza dopadu na rozpočet
Analýza dopadu na rozpočet (budget impact analysis - BIA) se nejčastěji využívá v rámci
rozhodovacího procesu o zařazení nového léčiva do systému úhrad. Vyjadřuje inkrementální náklady
vyplývající ze zavedení nové technologie, tedy změnu čerpání ze zdrojů zdravotního či lékového
rozpočtu v daném časovém období (obvykle 3–5 let). Vypočítá se jako rozdíl v celkových výdajích na
všechny relevantní pacienty za rok před a po zavedení nové technologie na trh, resp. stanovení úhrady
z veřejného zdravotního pojištění. Velký význam zde hraje i dynamika vstupu nové technologie na trh,
neboť správný odhad počtu léčených pacientů v jednotlivých letech je pro výsledek této analýzy
klíčový.
Příklad výpočtu BIA uvádí následující tabulka.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 16
Tab.6: Příklad výpočtu analýzy dopadu na rozpočet v 3-letém časovém horizontu
není zavedena
nová technologie
nová technologie
je hrazena z
VeZP
dopad na
rozpočet
náklady na léčbu 1 pacienta /
rok
100 000 Kč
(stávající léčba A)
150 000 Kč
(nová léčba B)
50 000 Kč
počet léčených pacientů 50 40 A + 10 B
2014
celkové náklady VeZP 5 000 000 Kč
4 000 000 +
1 500 000 Kč
500 000 Kč
počet léčených pacientů 51 20 A + 31 B
2015
celkové náklady VeZP 5 100 000 Kč
2 000 000 +
4 650 000 Kč
1 550 000 Kč
počet léčených pacientů 52 10 A + 42 B
2016
celkové náklady VeZP 5 200 000 Kč
1 000 000 +
6 300 000 Kč
2 100 000 Kč
VeZP – veřejné zdravotní pojištění
Tab. 7: převzato dle T. Doležala
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 17
1.5.4 Analýza nákladové efektivity
S analýzou nákladové efektivity (cost-effectiveness analysis - CEA) se v praxi setkáváme nejčastěji.
Jedná se o porovnání finančních nákladů s klinickou účinností, tedy hledání technologie, která za
optimální náklady nejlépe ovlivní průběh nemoci. Mezi parametry klinické účinnosti řadíme buď dílčí
změny zdravotního stavu (např. výskyt akutních epizod či symptomů onemocnění, změny krevního
tlaku, plazmatických hladin cholesterolu apod.) nebo komplexní změny (délka života, doba do
progrese onemocnění apod.). Vždy se jedná o biologické parametry, jejichž změny lze vyjádřit
číselnou hodnotou (kvantifikace účinnosti).
Výsledkem CEA je cena za klinickou jednotku, resp. častěji při vzájemném porovnání vyjádříme
výsledek jako náklady na přidanou jednotku účinnosti oproti komparátoru (cena za získaný rok života:
life-year gained - LYG).
Pro ilustraci možných výsledků porovnání nové technologie se stávající (tj. komparátor)
prostřednictvím jejich nákladů a účinnosti se využívá tzv. cost-effectiveness plane. Celkem můžeme
dospět ke 4 možným výsledkům, jež jsou znázorněny na obr. 4. Pokud je nová technologie oproti
stávající účinnější při nižších nákladech (pravý dolní kvadrant – jihovýchod), pak ji nazýváme
dominantní a měla by být v praxi upřednostňována. Naopak nová dražší technologie generující menší
přínos než komparátor (levý horní kvadrant – severozápad) by měla být zamítnuta; je takzvaně
dominována. Výsledky, s nimiž se v praxi díky rozvíjejícímu se výzkum a vývoji setkáváme
nejčastěji, spadají do pravého horního kvadrantu (severovýchod), což jsou nákladnější technologie
přinášející vyšší účinnost. U nich je třeba posoudit, kolik nás stojí každá další jednotka přínosu.
Naopak spíše výjimečně je hodnocena nová technologie, jež při nižších nákladech má nižší účinnost
(levý dolní kvadrant – jihozápad).
Obr. 4: Ilustrace porovnání nové technologie se stávající zahrnující náklady i účinnost (tzv. costeffectiveness
plane)
rozdíl v nákladech
nová technologie je méně účinná nová technologie je účinnější
a dražší než stávající a dražší než stávající
0 rozdíl v účinnosti
nová technologie je méně účinná nová technologie je účinnější
a levnější než stávající a levnější než stávající
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 18
Rozhodnutí o nákladové efektivitě konkrétní nové technologie tedy závisí na poměru v rozdílech
nákladů a účinností dvou alternativ, tzv. inkrementálním poměru nákladové efektivity (incremental
cost-effectiveness ratio – ICER), jehož výsledkem je cena na jednotku účinnosti nové technologie
oproti stávající.
01
01
EE
CC
ICER
−
−
= , kde
C1 – náklady na novou technologii
C0 – náklady na stávající technologii - komparátora
E1 – účinnost nové technologie
E0 – účinnost stávající technologie – komparátor
Tab. 8: Příklad výpočtu ICER analýzy nákladové efektivity
komparátor hodnocená technologie
náklady na léčbu 1 500 000Kč 3 000 000Kč
účinnost – délka života 1,5 roku 2 roky
náklady / účinnost
1 000 000 Kč /
1 rok života
1 500 000 Kč /
1 rok života
ICER:
technologie B vs. komparátor A
(3 000 000 - 1 500 000) / (2 - 1,5) =
= 2 000 000 Kč / 1 získaný rok života (LYG)
Za hlavní výhodu analýzy nákladové efektivity je považována snadnost provedení díky výsledkům
léčby v jednotkách, jež jsou dostupné z běžné klinické praxe nebo klinických studií. Určitou
nevýhodou je, zejména u dílčích parametrů účinnosti, nemožnost porovnání výsledků analýz mezi
léčbou v různých indikacích. Rovněž výsledek v podobě nákladů na jediný z více klinických
parametrů měřených u daného onemocnění nemusí být vždy úplně vypovídající.
1.5.5 Analýza nákladové užitečnosti
Analýza nákladové užitečnosti (cost-utility analysis - CUA) hodnotí náklady na získané roky života
přepočítané na roky se standardní kvalitou života, tedy výsledek léčby je komplexním parametrem,
jenž zahrnuje preference pacienta, lékaře či společnosti. Kvalitou života rozumíme subjektivní
hodnocení změn somatických a psychických pocitů a změn postavení pacienta ve společnosti. Veličina
vyjadřující v CUA kvalitu života se nazývá utility (= užitečnost) a stanovuje se v rozmezí 0 (úmrtí) až
1 (plné zdraví). Touto hodnotou pak vynásobíme dobu, po níž je dané kvality života dosahováno a
získáme parametr QALY (Quality Adjusted Life Year = utility x roky života; tab. 10).
Tab. 10: Způsob výpočtu parametru QALY
délka života utility QALY
1 rok plného zdraví 1 1 1
2 roky plného zdraví 2 1 2
2 roky 50% kvality života 2 0,5 1
4 roky 25% kvality života 4 0,25 1
Díky měření morbidity (kvalita života) i mortality (délka života), jež vyjádříme jedním souhrnným
parametrem (QALY), jsme schopni vzájemně porovnat výsledky analýz pro různé terapeutické
intervence bez ohledu na druh onemocnění, což usnadňuje rozhodovací procesy o alokaci prostředků
ve zdravotnictví. Úskalím však zůstává způsob stanovení hodnoty utility, neboť existují velké rozdíly
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 19
při použití různých nástrojů pro jejich měření (např. dotazníky kvality života, preferenční techniky,
stupnice, škály apod.).
Stejně jako v případě analýzy nákladové efektivity jsou výsledky obvykle vyjadřovány jako náklady
na získané QALY oproti komparátoru, tedy inkrementálním poměrem. Příklad výpočtu analýzy
nákladové užitečnosti pro hodnocenou technologii oproti komparátoru uvádí tab. 11.
Tab. 11: Příklad výpočtu ICUR (incremental cost-utility ratio) analýzy nákladové užitečnosti
komparátor hodnocená technologie
náklady na léčbu 150 000Kč 200 000Kč
délka života 3,5 roku 4,5 roku
utility 0,60 0,72
QALY 2,1 3,24
ICUR:
hodnocená technologie vs. komparátor
(200 000 - 150 000) / (3,24 – 2,1) =
= 43 860 Kč / 1 QALY
1.5.6 Další typy analýz
Analýza nákladové prospěšnosti (cost-benefit analysis - CBA) je zvláštním typem analýzy, v níž
jsou náklady i výsledky terapie vyjádřeny ve finančních jednotkách. Obvykle s ní stanovujeme
finanční přínos nové intervence pro jednotlivce, eventuelně společnost. Aby bylo možné tuto analýzu
v praxi použít, musí mít terapeutické výsledky komplexní charakter. Výhodou CBA je možnost
vzájemného porovnání výsledků analýz různorodých technologií, neboť výsledek je vždy finanční.
Zároveň nám analýza stanoví, zda vložené finance (náklady) převyšují nebo naopak jsou nižší než
zjištěná náklady na straně výsledků léčby. Samotné provedení v podobě finančního ohodnocení
výsledku léčby je však značně komplikované a je považováno za hlavní překážku širšího využití
tohoto typu analýz v praxi.
Typickým příkladem analýzy nákladové prospěšnosti jsou různé preventivní programy (očkování,
screening apod.), neboť náklady stanovíme běžným způsobem a výsledky (účinnost) léčby finančně
ohodnotíme jako náklady na léčbu onemocnění, jemuž jsme díky včasnému zásahu předešli.
Vzhledem k dlouhodobému časovému horizontu těchto analýz je třeba nezapomenout na diskontaci.
Analýza důsledků nákladů (cost-consequence analysis) je jednoduchou farmakoekonomickou
analýzou, jež nám však neumožní jednotlivé zdravotnické technologie přímo srovnat. Jedná se o
přehled nákladů a výsledků léčby při použití hodnocené intervence či programu bez dalších výpočtů či
přímých porovnání.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 20
1.6 Využití farmakoekonomiky
Praktické využití výsledků ekonomických hodnocení zdravotnických technologií je značné, liší se
však míra uplatnění mezi jednotlivými zeměmi. Hlavními místy aplikace výsledků analýz v praxi jsou
rozhodování o alokaci zdrojů – příprava rozpočtů; dále stanovení úhrad za poskytování zdravotní péče
a zejména stanovení výše a podmínek úhrady léčivých přípravků. Výsledky ekonomických analýz by
měly být i jedním ze zvažovaných faktorů při tvorbě doporučených terapeutických postupů odborných
společností. To vše však vyžaduje jednotnou metodologii pro provádění farmakoekonomický analýz
za účelem možného porovnání výsledků analýz.
První závazná doporučení (guidelines) pro farmakoekonomické hodnocení léčivých přípravků vznikla
v Austrálii v roce 1992 (platí po provedení několika aktualizací od roku 1993). Podle nich jsou
žadatelé o úhradu léčivého přípravku povinni doložit jeho nákladovou efektivitu a analýzu dopadu na
rozpočet po vstupu přípravku na trh. Jako poradní orgán vlády slouží zvláštní komise (Pharmaceutical
Benefits Advisory Committee – PBAC), která nezávisle hodnotí farmakoekonomické analýzy dodané
výrobcem. Jednou z prvních evropských zemí se zavedeným systémem ekonomického hodnocení
zdravotnických technologií (včetně léčivých přípravků) byla Velká Británie, kde jako poradní orgán
pro Anglii a Wales slouží od roku 1999 tzv. NICE (National Institute for Health and Clinical
Excellence). Podobně jako PBAC se zabývá hodnocením dodaných analýz, navíc vytváří i analýzy z
vlastních dat a následně vydává směrnice, které mají funkci doporučení a jsou volně dostupné na
internetových stránkách NICE. Uvedení doporučení do praxe je dalším krokem, který vyžaduje úzkou
spolupráci specialistů z NICE s poskytovateli zdravotní péče, kteří jsou ve Velké Británii financováni
z daní a spadají pod „Národní zdravotní systém“ (National Health System – NHS; samostatné pro
Anglii, Wales, Skotsko a Severní Irsko). Vzhledem k tomu, že NICE byl zřízen jako nezávislá
agentura NHS, jsou směrnice jednotlivými poskytovateli zdravotní péče akceptovány. NICE však není
regulačním orgánem, o hrazení léčivých přípravků rozhoduje výkonný orgán ministerstva
zdravotnictví - Medicines and Healthcare products Regulatory Agency. Doporučené postupy pro
žadatele dokládající důkazy o klinické a nákladové efektivitě nově zaváděné technologie jsou rovněž
vydány v podobě směrnice NICE. Dalším zahraničním příkladem s vyspělou farmakoekonomikou
včetně propracovaných doporučení je Německo, kde se hodnocením kvality, účinnosti a nákladové
efektivity zdravotnických technologií zabývá od roku 2004 nezávislý institut, tzv. IQWIG (Institut für
Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen). Podobně jako v případě NICE, je celý proces
vysoce transparentní a jeho účelem je poskytovat nezávislé informace založené na důkazech, které
budou dostupné nejen odborníkům, ale i široké veřejnosti. Přehled dostupných doporučení z celého
světa je k dispozici na internetových stránkách mezinárodní farmakoekonomické společnosti ISPOR
(International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) a to včetně možnosti
porovnání mezi jednotlivými zeměmi ISPOR zformovalo i několik výzkumných skupin, jež poskytují
praktické výstupy v podobě mezinárodně uznávaných doporučení správné praxe při provádění
jednotlivých typů farmakoekonomických analýz a hodnocení výsledků terapie. Obvykle jsou tato
doporučení publikována v impaktovaném časopise Value in Health, dostupná jsou i on-line ze stránek
společnosti.
Požadavek na hodnocení nákladové efektivity se v české legislativě poprvé objevil v roce 2008 ve
vyhlášce číslo 92/2008 Sb., o stanovení seznamu zemí referenčního koše, způsobu hodnocení výše,
podmínek a formy úhrady léčivých přípravků a potravin pro zvláštní lékařské účely a náležitostech
žádosti o stanovení výše úhrady, ve znění pozdějších předpisů, což je prováděcí předpis zákona číslo
48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů,
ve znění pozdějších předpisů. Podle těchto předpisů mohou žadatelé o úhradu (obvykle držitelé
rozhodnutí o registraci) předložit Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) hodnocení nákladové
efektivity a dopadu na rozpočet. Za nákladově efektivní postup je pak v ČR považován takový postup,
který při srovnatelných nákladech přináší stejný nebo vyšší terapeutický účinek spočívající v
prodloužení života, zlepšení kvality života nebo zlepšení podstatného měřitelného kritéria příslušného
onemocnění. Dále takový postup, který při alespoň srovnatelném terapeutickém účinku znamená nižší
celkové náklady pro systém zdravotního pojištění. A také postup, jehož poměr mezi náklady a přínosy
je při vyšších nákladech a vyšším terapeutickém účinku srovnatelný s jinými terapeutickými postupy
hrazenými z prostředků zdravotního pojištění.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 21
V České republice jsou k dispozici doporučené postupy pro farmakoekonomické analýzy vydané
Českou farmakoekonomickou společností (ČFES; založena v roce 2005) a postupy pro hodnocení
nákladové efektivity a dopadu do rozpočtu publikované SÚKL začátkem roku 2013, jež slouží
hodnotitelům sekce Cen a úhrad SÚKL při stanovování a změně výše a podmínek úhrady léčivých
přípravků a potravin pro zvláštní lékařské účely.
Kvalitu a validitu žadatelem dodané farmakoekonomické analýzy hodnotí SÚKL, který má zároveň
moc výkonnou, tedy rozhoduje o výši a podmínkách úhrady. Procesy hodnocení analýz (případně
vytvoření vlastních nezávislých analýz) a rozhodování o úhradách by měly být od sebe odděleny, jak
je zvykem v zahraničí (viz výše). Navíc rozhodnutí o nákladově efektivní léčbě není prakticky možné
bez stanovení maximální hranice, kterou je společnost ochotna platit za přidané jednotky účinnosti
(např. roky života, QALY apod.). Koncepce „horní hranice“ (threshold) byla navržena již v roce 1973
a vyjadřuje hodnotu nákladů a užitků, jež musí hodnocená technologie maximálně dosahovat, aby byla
přijata v konkrétním zdravotnickém systému. V ČR však dosud nebyla oficiálně stanovena, nejčastěji
se zmiňuje WHO doporučovaná hodnota odpovídající trojnásobku hrubého domácího produktu (HDP)
na osobu.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 22
Použitá literatura
AKOBUNDU, E., JU, J., BLATT, L. & MULLINS, C. D. 2006. Cost-of-illness studies : a review of
current methods. Pharmacoeconomics, 24, 869-90.
BARTÁŠKOVÁ, D. 2006. Farmakoekonomika v klinické praxi. Farmakoekonomika, 1, 4.
BECK, E. J., BEECHAM, J., MANDALIA, S., GRIFFITH, R., WALTERS, M. D., BOULTON, M. &
MILLER, D. L. 1999. What is the cost of getting the price wrong? J Public Health Med, 21,
311-7.
BERGER, M., BINGEFORS, K., HEDBLOM, E. & PASHOS, C. 2003. Health care cost, quality, and
outcomes, Lawrenceville.
BROUWER, W., RUTTEN, F. & KOOPMANSCHAP, M. 2001. Costing in economic evaluations. In:
DRUMMOND, M. & MCGUIRE, A. (eds.) Economic evaluation in health care: merging
theory with practice. New York: Oxford University Press.
BROUWER, W. B., KOOPMANSCHAP, M. A. & RUTTEN, F. F. 1997. Productivity costs
measurement through quality of life? A response to the recommendation of the Washington
Panel. Health Econ, 6, 253-9.
BYFORD, S. & RAFTERY, J. 1998. Perspectives in economic evaluation. (Clinical research ed. 1998
May 16;316(7143):1529-1530. BMJ [Online], 16.
BYFORD, S., TORGERSON, D. J. & RAFTERY, J. 2000. Economic note: cost of illness studies.
Bmj, 320, 1335.
DOLEŽAL, T. 2007a. Analýza nákladové efektivity - Cost-effectiveness analysis (CEA). In:
KOL.AUTORŮ (ed.) Základy farmakoekonomiky pro lékaře, lékárníky a další pracovníky ve
zdravotnictví. Praha: ČFES.
DOLEŽAL, T. 2007b. Význam farmakoekonomického hodnocení. Základy farmakoekonomiky pro
lékaře, lékárníky a další pracovníky ve zdravotnictví. Praha: ČFES.
DONALDSON, C. & SHACKLEY, P. 1997. Does "process utility" exist? A case study of willingness
to pay for laparoscopic cholecystectomy. Soc Sci Med, 44, 699-707.
DRUMMOND, M., SCULPHER, M., TORRANCE, G., O'BRIEN, B. & AL., E. 2005a. Methods for
the economic evaluation of health care programmes, third ed., New York, Oxford University
Press.
DRUMMOND, M. F., SCULPHER, M. J., TORRANCE, G. W., O'BRIEN, B. J. & STODDART, G.
L. 2005b. Methods for the economic evaluation of health care programmes, New York,
Oxford University Press.
FILIP, K. & SECHSER, T. 2006. Základní terminologie ve farmakoekonomice a farmakoterapii -
9.část. Remedia, 16, 5.
GLICK, H., DOSHI, J., SONNAD, S. & POLSKY, D. 2007. Economic evaluation in clinical trials.,
New York, Oxford University Press.
GLIED, S. 1996. Estimating the indirect cost of illness: an assessment of the forgone earnings
approach. Am J Public Health, 86, 1723-8.
GOEREE, R., O'BRIEN, B. J., BLACKHOUSE, G., AGRO, K. & GOERING, P. 1999. The valuation
of productivity costs due to premature mortality: a comparison of the human-capital and
friction-cost methods for schizophrenia. Can J Psychiatry, 44, 455-63.
HEEREY, A., MCGOWAN, B., RYAN, M. & BARRY, M. 2002. Microcosting versus DRGs in the
provision of cost estimates for use in pharmacoeconomic evaluation. Expert Rev
Pharmacoecon Outcomes Res, 2, 29-33.
HODGSON, T. A. & MEINERS, M. R. 1982. Cost-of-illness methodology: a guide to current
practices and procedures. Milbank Mem Fund Q Health Soc, 60, 429-62.
HOLOMÁŇ, J., FOLTÁN, V. & BIELIK, J. 2004. Základy farmakoekonomiky, Nové Mesto nad
Váhom, TISING.
CHOI, B. K. & PAK, A. W. 2002. A method for comparing and combining cost-of-illness studies: an
example from cardiovascular disease. Chronic Dis Can, 23, 47-57.
IQWIG 2009. Working Paper on Cost Estimation. Methods for health economic evaluation. Version
1.0. 19-11-2009. Institute for Quality and Efficiency in Health Care.
JACOBS, P., OHINMAA, A. & BRADY, B. 2005. Providing systematic guidance in
pharmacoeconomic guidelines for analysing costs. Pharmacoeconomics, 23, 143-53.
2013
Tento materiál slouží výhradně pro výuku předmětu Farmakologie studentů všeobecného a zubního lékařství LF MU. 23
JOHANNESSON, M., JONSSON, B. & KARLSSON, G. 1996. Outcome measurement in economic
evaluation. Health Econ, 5, 279-96.
KIRCH, W. 2008. Encyclopedia of Public Health, New York, Springer.
KOOPMANSCHAP, M. A. & RUTTEN, F. F. 1993. Indirect costs in economic studies: confronting
the confusion. Pharmacoeconomics, 4, 446-54.
KOOPMANSCHAP, M. A. & RUTTEN, F. F. 1996. A practical guide for calculating indirect costs of
disease. Pharmacoeconomics, 10, 460-6.
KOOPMANSCHAP, M. A., RUTTEN, F. F., VAN INEVELD, B. M. & VAN ROIJEN, L. 1995. The
friction cost method for measuring indirect costs of disease. J Health Econ, 14, 171-89.
MALÝ, I. 1996. Vybrané otázky z ekonomie zdravotní péče. Ekonomicko-správní fakulta
Masarykovy univerzity v Brně.
MUENNING, P. 2008. Cost-effectiveness analysis in health, San Francisco, Jossey-Bass.
OLSEN, J. A. & RICHARDSON, J. 1999. Production gains from health care: what should be included
in cost-effectiveness analyses? Soc Sci Med, 49, 17-26.
OOSTENBRINK, J. B., KOOPMANSCHAP, M. A. & RUTTEN, F. F. 2002. Standardisation of costs:
the Dutch Manual for Costing in economic evaluations. Pharmacoeconomics, 20, 443-54.
RASCATI, K. 2009. Essentials of pharmacoeconomics, Baltimore, Lippincott Williams Wilkins.
REED, S. D., FRIEDMAN, J. Y., GNANASAKTHY, A. & SCHULMAN, K. A. 2003. Comparison of
hospital costing methods in an economic evaluation of a multinational clinical trial. Int J
Technol Assess Health Care, 19, 396-406.
RICE, D. P. 1994. Cost-of-illness studies: fact or fiction? Lancet, 344, 1519-20.
RICE, D. P., HODGSON, T. A. & KOPSTEIN, A. N. 1985. The economic costs of illness: a
replication and update. Health Care Financ Rev, 7, 61-80.
RITTENHOUSE, B. E., DULISSE, B. & STINNETT, A. A. 1999. At what price significance? The
effect of price estimates on statistical inference in economic evaluation. Health Econ, 8, 213-9.
ROBERTSON, J., LANG, D. & HILL, S. 2003. Use of pharmacoeconomics in prescribing research.
Part 1: costs--moving beyond the acquisition price for drugs. J Clin Pharm Ther, 28, 73-9.
ROBINSON, R. 1993. Cost-effectiveness analysis. Bmj, 307, 793-5.
RYCHLIK, R. 2002. Strategies in pharmacoeconomics and outcomes research, Binghamton, The
Haworth Press, Inc.
SCITOVSKY, A. A. & RICE, D. P. 1987. Estimates of the direct and indirect costs of acquired
immunodeficiency syndrome in the United States, 1985, 1986, and 1991. Public Health Rep,
102, 5-17.
SHAYA, F. T., MULLINS, C. D. & WONG, W. 2002. Incidence versus prevalence modeling in
pharmacoeconomics. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res, 2, 435-42.
SYNEK, M. 2007. Manažerská ekonomika, Praha, Grada Publishing a.s.
TORRANCE, G., SIEGEL, J., LUCE, B., GOLD, M. & AL., E. 1996. Framin g and designing the
cost-effectiveness analysis. In: GOLD, M., SIEGEL, J., RUSSELL, L. & WEINSTEIN, M.
(eds.) Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press.
VLČEK, J. & DALECKÁ, R. 2005. Základy farmakoepidemiologie, farmakoekonomiky a
farmakoinformatiky., Praha, Remedia.
WALLEY, T., HAYCOX, A. & BOLAND, A. 2004. Pharmacoeconomics, Elsevier Health Sciences.
WEINSTEIN, M. C., SIEGEL, J. E., GARBER, A. M., LIPSCOMB, J., LUCE, B. R., MANNING, W.
G., JR. & TORRANCE, G. W. 1997. Productivity costs, time costs and health-related quality
of life: a response to the Erasmus Group. Health Econ, 6, 505-10.
WILLIAMS, A. 1999. Calculating the global burden of disease: time for a strategic reappraisal?
Health Econ, 8, 1-8.