Adobe Systems
Výzkum v ošetřovatelství
- věda a výzkum v ošetřovatelství
STUDY DESIGN
Mgr. Dana Dolanová, Ph.D.
dana.dolanova@med.muni.cz

Adobe Systems
Zápatí prezentace
2
Cíle přednášky
̶Naučit se identifikovat klíčové rysy hlavních studijních plánů
̶Naučit se klasifikovat hlavní návrhy studií
̶Naučit se identifikovat výhody a nevýhody hlavních návrhů studií
̶
Co je třeba znát?
Klinická otázka, PICO, hierarchie/pyramida návrhů jednotlivých studií.

Adobe Systems
Zápatí prezentace
3
̶
Marečková (2015) -
https://cebhckt-jbi.med.muni.cz/res/file/publications/monographs/mareckova-2015-zdravonictvi-zaloze
ne-na-dukazech.pdf

Adobe Systems
4
Přehled plánů studií v kvantitativním výzkumu

Adobe Systems
Zápatí prezentace
5
Experimentální studie
David A Grimes, Kenneth F Schulz,
An overview of clinical research: the lay of the land,
The Lancet, Volume 359, Issue 9300, 2002, Pages 57-61, ISSN 0140-6736,
https://doi.org/10.1016/S0140-6736(02)07283-5.
(https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673602072835)
V experimentálních studiích se za kontrolovaných podmínek zkoumá příčinná souvislost mezi
intervencí a výsledkem (výsledky).

Adobe Systems
Zápatí prezentace
6
Vlastnosti experimentálních studií
Kostky se souvislou výplní

Adobe Systems
Zápatí prezentace
7
Randomizované kontrolované studie (RCT)
̶Obecně lze říci, že randomizované kontrolované studie (RCT) mohou poskytnout nejpřesvědčivější
vědecké důkazy o účinnosti.
̶
̶RCT, pokud jsou prováděny správně, jsou optimálním designem pro experimentální studie, protože
volbou tohoto designu studie lze předejít několika typům zkreslení.
̶
̶RCT provádějí skutečně náhodnou techniku rozdělení účastníků do experimentální nebo kontrolní
skupiny.
Omezení: výsledky nelze vždy zobecnit na celou "reálnou" populaci. Randomizované studie nelze z
etických důvodů použít k testování některých intervencí.
̶Randomizace znamená, že každý účastník má stejnou šanci být zařazen do experimentální skupiny jako
do kontrolní skupiny.

Adobe Systems
Zápatí prezentace
8
Randomizace
̶

Adobe Systems
Zápatí prezentace
9
Otázky/problémy randomizace
̶Jednoduché metody náhodného výběru (např. hod mincí nebo kostkou) mohou vést k nerovnoměrné
velikosti skupin.
̶
̶K dosažení vyrovnaného počtu účastníků ve skupinách lze použít blokovou randomizaci. Například se
vytvoří bloky po deseti účastnících a poté se polovina těchto osob náhodně přiřadí do
experimentální skupiny a druhá polovina do kontrolní skupiny.
̶
̶Stratifikace před randomizací zajišťuje, že důležité výchozí charakteristiky (např. pohlaví,
konkrétní komorbidity) jsou ve skupinách rovnoměrně zastoupeny.
Bubliny se souvislou výplní Bubliny obrys Mince obrys Kostky se souvislou výplní

Adobe Systems
Study design
10
Stratifikace
̶

Adobe Systems
Zápatí prezentace
11
Varianty randomizovaných kontrolovaných studií (RCT)
̶Zkřížené studie: Účastníci v každém rameni studie dostávají postupně dvě nebo více léčebných
postupů v pořadí podle toho, do které skupiny byli náhodně zařazeni. Cross-over design je velmi
výhodný protože umožňuje posoudit individuální odpověď každého pacienta na obě léčby a porovnat
efekt v první a druhé periodě, tj. posoudit jak se efekt léčby mění s časem.

̶Klastrové RCT: Celé skupiny osob (např. kliniky, nemocnice, třídy) jsou spíše než jednotlivci
náhodně rozděleny do různých intervencí.
̶
̶Stupňovité klinické studie: Klastry jsou randomizovány tak, aby začaly dostávat intervenci v jiném
období studie.  Studie končí, když intervenci obdrží všechny skupiny. Údaje se shromažďují pokaždé,
když intervenci začne dostávat nový klastr.

Adobe Systems
Zápatí prezentace
12
Cross-over (zkřížený) design
Výhody a nevýhody zkřížené studie:
• Porovnání účinku na stejných osobách je přesnější.
• Vyžaduje menší počet respondentů
• Lze studovat jen krátkodobé účinky léků, studie jsou vhodné pouze pro studium chronických
stabilních onemocnění
• Odstoupení pacientů ze studie snižuje kvalitu studie
• Možnost nežádoucího přenesení účinku léku
z 1. fáze do 2. fáze studie
• Pořadí podání léků může ovlivnit jejich účinek
Wash-out perioda – je perioda bez léčby mezi léčebnými periodami I a II, musí
se určit dostatečně dlouhá tak, aby nebyl ovlivněn účinek přípravku podaného ve 2. fázi.

Adobe Systems
Zápatí prezentace
13
Studie bez kontroly
Cílem studií bez kontrolní skupiny je prokázat, že:
̶léčebná odpověď nastane u většího procenta případů, než je předem definované procento (např. 60%).
̶
̶procento nežádoucích účinků je menší než nějaké předem stanovené procento.
̶
Jsou to studie bez jakéhokoliv terapeutického postupu (cílené intervence), kontroly.

Adobe Systems
Zápatí prezentace
14
Studie bez intervence
̶studie bez jakéhokoliv terapeutického postupu, uplatňují se zde však diagnostické postupy
̶
̶case-control study (český termín „případ-kontrola“ se obvykle nepoužívá),
̶cohort study (kohortová studie),
̶cross-sectional study (průřezová studie).
Otaznik – Modul-LEG®

Adobe Systems
Zápatí prezentace
15
Observační studie
Přehled plánů studií v kvantitativním výzkumu
̶„Pozorovací“ studie se také nazývají "přirozené studie", protože výzkumník nezasahuje do expozice.

Adobe Systems
Zápatí prezentace
16
Analytické observační studie – control group
Tipy observačních studií
Deskriptivní observační studie – NO control group
̶Cohort study
̶Case-control study
̶Cross-sectional study
̶Case series
̶Case report
̶Case study
Rozdíly mezi některými typy pozorovacích studií

Adobe Systems
17
Cohort study (1)
̶Plán studie, který identifikuje a vybírá dvě skupiny pacientů ze zájmové populace a zařazuje je do
jedné ze dvou kohort, z nichž jedna je vystavena intervenci a druhá skupina této intervenci
vystavena nebyla. Ty jsou pak v průběhu času sledovány, aby se zjistilo, zda se u nich v různých
časových bodech vyvíjí výsledek, který je předmětem zájmu.
Cohort Study Design Diagram Image
https://www.ebmconsult.com/articles/cohort-study-biostatistics
Výhody:
•Může jasněji ukázat dobu expozice a vývoj výsledku, protože subjekty jsou na počátku bez
onemocnění.
•Umožňuje hodnocení více než jednoho výsledku
v souvislosti s expozicí.
•Umožňuje výpočet incidence.
•Užitečné, pokud je třeba vyhodnotit vzácné expozice.
Nevýhody:
•Může být nákladné a časově náročné, protože je třeba sledovat velký počet osob.
•Ztráta sledování může začít vnášet zkreslení
•Nemusí být vhodné pro vzácná onemocnění
Pro retrospektivní kohortové studie:
•Zkreslení vzpomínek v důsledku závislosti na paměti subjektů
•Kvalita shromážděných nebo dostupných údajů z minulosti

Adobe Systems
Zápatí prezentace
18
Cohort study (2)
̶Kohortová studie se často používá ke zkoumání kauzality. Účastníci jsou přijímáni podle stavu
expozice, rozděleni do skupin ("kohort") a sledováni po určitou dobu.
̶
̶Kohortové studie mohou být prospektivní i retrospektivní.
Retrospektivní kohortové studie se také nazývají historické kohortové studie a mohou hodnotit
zdravotní událost z časového bodu v minulosti, který pak vyhodnocuje údaje až do současnosti.
PROSPEKTIVNÍ KOHORTOVÁ STUDIE
RETROSPEKTIVNÍ KOHORTOVÁ STUDIE

Adobe Systems
Zápatí prezentace
19
Srovnání prospektivních a retrospektivních studií
PRO
PROTI
Prospektivní studie
Dlouhodobé pozorování
Dlouhé trvání - dosažení potřebných dat po dlouhé době
Výzkum raritních onemocnění
Schopnost zajistit potřebné údaje "např. provedením požadovaného vyšetření".
Finančně náročné
Retrospektivní studie
Sběr dat ze zdravotnických databází
Neexistuje možnost dodání dat, které jsou nutné (například doplnit potřebné vyšetření)
Levnější
Rychlejší

Adobe Systems
Zápatí prezentace
20
Case-control study (1)
̶Studie, při níž zkoušející identifikuje a vybere pacienty, u nichž se vyskytuje sledovaný cíl nebo
výsledek (tj. "případy"), a také pacienty, u nichž se sledovaný cíl nebo výsledek nevyskytuje (tj.
"kontroly"), a zpětně zjišťuje expozice nebo charakteristiky, které jsou spojeny s případy.
̶Studie případů a kontrol jsou retrospektivní.
Case-Control Study Design Image
Výhody:
•Méně nákladné
•Snadnější provedení a kratší doba ve srovnání s většinou prospektivních studií.
•Mohou být užitečné při získávání údajů o sledování, které je obtížné získat vzhledem k povaze
studované populace.
•Pokud je studované onemocnění buď vzácné, nebo pokud je mezi expozicí a dobou projevení se
výsledku dlouhá doba, může být tento design studie efektivnější.
•V závislosti na expozici a výsledku, který je předmětem zájmu, může být tento design jediným
etickým způsobem, jak něco vyhodnotit.
Nevýhody:
•Potenciální zkreslení vzpomínek
•Podléhá výběrovému zkreslení
•Obecně neumožňují vyšetřovatelům vypočítat incidenci nebo absolutní riziko

Adobe Systems
Zápatí prezentace
21
Case control study (2)
̶porovnává dvě populace na základě výběru z každé z nich a to případy (pacienty=cases) a kontroly
(srovnávací skupinu).
̶Oba dva výběry by měly být vyvážené z hlediska věku či zastoupení pohlaví. I tak ale může být mezi
výběry bias, který nesouvisí s tím, kdo patří mezi případy a kdo mezi kontroly.
̶V case-control studiích nás zajímá otázka: „Jaké jsou příčiny toho, že se u daných osob vyvinula
určitá diagnóza?“
̶Tento design patří mezi retrospektivní, používá se hlavně při zjišťování příčin choroby,
rizikových faktorů a také při evaluaci (hodnocení) diagnostických postupů.

Ve studiích případů a kontrol jsou účastníci zařazováni podle výsledného stavu.
Levný, nenáročný a rychlý design studie
Lidé s nemocí nebo výsledkem zájmu (případy) jsou porovnáváni s lidmi bez nemoci nebo výsledku
zájmu (kontroly) a poté se zkoumá jejich minulá expozice určitým rizikovým faktorům.
Např. vliv expozice cigaretovému kouři na výskyt rakoviny plic.
Skupina 1: Lidé s určitým výsledkem (např. rakovinou plic)
Skupina 2: Lidé bez určitého výsledku (např. rakoviny plic)

Adobe Systems
Zápatí prezentace
22
Cross sectional study (průřezová studie)
̶účastníci jso vybíráni tak, aby byli reprezentativní pro celou populaci. Informace získané ze
studie lze pak přímo zobecnit na celou populaci.
̶Frekvence a charakteristiky onemocnění/ proměnných v populaci se měří v jednom konkrétním čase.
̶Užitečné pro tvorbu hypotéz (ke zjištění, zda je rizikový faktor/expozice/intervence spojena s
určitým typem výsledku). Např. měření sérového cholesterolu u mužů přijatých do nemocnice s
infarktem myokardu ve srovnání se sérovým cholesterolem jejich sousedů.

Adobe Systems
Zápatí prezentace
23
Case series and case report
̶V kazuistikách/sériích případů jsou vybráni pouze pacienti s určitým onemocněním nebo výsledkem
souvisejícím s onemocněním.
̶Případ nebo případy jsou pak běžně sledovány a jsou uváděny jejich výsledky
̶Case report: popis jednoho případu
̶Case series: popis více případů
Case report
Case series

Adobe Systems
Jak stanovit výzkumnou populaci
̶CÍLOVÁ POPULACE je soubor jednotek, o kterém předpokládáme, že jsou pro něj závěry platné
̶
ZÁKLADNÍ POPULACE je soubor jednotek, které v dané situaci zastupují cílovou populaci, protože
některé jednotky jsou nedostupné
Výzkumný soubor je skupina jednotek, které skutečně pozorujeme.
REPREZENTATIVITA – reprezentativnost
̶vyjadřuje spolehlivost zastupování základního souboru výběrovým souborem.

̶úkolem průzkumu je, aby údaje o zkoumaných jednotkách zároveň přinášely informaci také o všech
jednotkách, které do výběru nebyly zařazeny.

Adobe Systems
Podmínky reprezentativity/reprezentativnosti
Reprezentativita závisí na:
̶přesnosti vymezení populace (populace musí být definována přesně – roste spolehlivost výběru,
např. musí existovat přesný seznam mužů, studentů…).
̶adekvátnosti výběru (důležité uvažovat u malých výběrů, adekvátní výběr musí být dostatečně
rozsáhlý, aby mohl výzkumník důvěřovat závěrům -nestačí zobecnit výsledky od 50 mužů na všechny
muže ve státě, apod.)
̶heterogenitě (homogenitě) populace (problémy s národní a etnickou příslušností, jazykem, kulturou…
Reprezentativitu/reprezentativnost je obtížné, ne-li nemožné kontrolovat v těch případech, kdy
nejsou známy charakteristiky základního souboru

Adobe Systems
Statistická procedura
2 varianty:
̶Vyčerpávající –předmětem pozorování jsou všechny jednotky zkoumaného jevu. Zjišťování se tak týká
např. všech případů v daném územním rámci (např.: všech pracovníků nemocnice)
̶
̶Výběrová – týkají se jen části celého studovaného souboru. Vybírá se určitým způsobem mnohem menší
soubor.
̶Pracujeme tak se dvěma soubory:
̶Základním – celkovým souborem
̶Výběrovým – tj. výběrovým souborem
̶
̶výběr je pak záměrný, účelový

Adobe Systems
Základní výzkumný soubor
̶tvoří všichni lidé/jednotky, od nichž chce výzkumník získat informace, může dosahovat na
celostátní úrovni až několika tisíc osob.
̶výzkumník určuje základní soubor tak, aby odpovídal uplatnění jeho výzkumu.
̶pokud chce výzkumník zaměřit výzkum na pacienty hospitalizované na chirurgických odděleních v
okrese Brno, základní soubor budou tvořit všichni pacienti chirurgických oddělení v dané lokalitě.
̶výsledky výzkumu budou tak uplatnitelné jen pro tento základní soubor a ne pro jiný.
̶
POZOR - velmi častou chybou je, že výzkumník nedodrží metodické pravidlo a výsledky, které získal
na jednom základním souboru, zevšeobecňuje na jiné základní soubory.
•  Základní soubor je zadán přesným stanovením jejích prvků.
•  Prvky jsou buď dány výčtem, nebo vymezením některých společných vlastností.
• U demografických souborů bývá vymezení dáno příslušností k jisté územní oblasti, věkem,
    pohlavím, zaměstnáním nebo časovým intervalem sledování (např. všechny děti narozené v roce
    2020 a k 1. 1. 2020 žijící na území ČR).

Adobe Systems
̶výzkumník k výběru základního souboru musí přistupovat realisticky a odhadnout, zda je schopen
výzkum s představovaným počtem respondentů zvládnout (s ohledem na dostupné finance, čas a
materiál).
̶je nutné ze základního souboru vybrat jistou část subjektů, kterou nazýváme výběrový soubor – s
těmito subjekty bude výzkumník skutečně pracovat.
̶pokud zkoumaný výběr dobře odráží strukturu celého zkoumaného souboru, nazýváme jej
reprezentativním výběrem.
̶
Výběrový soubor
Chceme-li z výběru usuzovat na vlastnosti populace, měl by být reprezentativní
tj. odrážet svým složením a znaky vlastnosti celé populace.
•  výběr, který není reprezentativní, se nazývá selektivní výběr.
•  selektivní výběr dává zkreslený obrázek o studované populaci.
• vlastnosti, sledované na prvcích (jednotkách statistického šetření) výběru,
    nazýváme znaky(veličiny).

Adobe Systems
Výběrový soubor - vysvětlení
Výběrový soubor
• Vztah mezi základním a výběrovým souborem je možno graficky znázornit:
základní soubor výběrový soubor – reprezentuje základní soubor
Výběry pořizujeme metodami:
• náhodného (pravděpodobnostního) výběru
• záměrného výběru (nepravěpodobnostního)

Adobe Systems
Pravděpodobnostní výběry – náhodný:
Výběr souboru
Nepravděpodobnostní výběry – záměrný:
̶prostý náhodný výběr
̶stratifikovaný náhodný výběr –
   proporcionální a neproporcionální
̶skupinkový výběr
̶vícestupňový náhodný výběr
̶
̶kvótní výběr
̶systematický výběr
̶výběr úsudkem
̶výběr nabalováním

Adobe Systems
Náhodný výběr
̶Nejlepší výběrový soubor je takový, který je jakoby „zmenšeninou“ základního souboru, obsahuje
všechny náležitosti originálu.
̶Náhodný výběr zaručuje, že každý ze základního souboru má stejnou šanci, aby se dostal do
výběrového souboru,
̶z hlediska teorie pravděpodobnosti je nejlepším výběrem.
̶jeho subjekty reprezentují základní soubor – označujeme jej za reprezentativní soubor.
̶umožňují vybírat prvky z populace zcela náhodně a nezávisle na našem úsudku.
̶oporou výběru nazýváme technickou dokumentaci, která umožňuje proces vybírání, např. různé
seznamy, mapy nebo kartotéky pacientů.
̶podle způsobu provedení rozlišujeme několik druhů náhodného výběru…
̶

Adobe Systems
Prostý náhodný výběr
̶různé techniky losování, které musí zaručit, aby každý prvek populace měl stejnou možnost být
zařazen do výběru.
̶tento postup se usnadní, když prvky populace jsou očíslovány.
̶pak je možno provést výběr pomocí tabulek náhodných čísel.
̶
Jak provést náhodný výběr?
• Uskutečňujeme jej losováním nebo pomocí tabulky náhodných čísel.
• Tabulka náhodných čísel je sestavena pomocí PC, který generuje čísla
   automaticky.

Adobe Systems
Stratifikovaný výběr
̶specifickým typem náhodného výběru je výběr stratifikovaný.
̶používá se, pokud není možné sestavit náhodný výběr ze základního souboru, proto se základní
soubor rozdělí podle některého podstatného znaku.
̶výzkumník rozdělí základní soubor na několik podsouborů a z nich pak provede náhodný výběr.
̶znaky, dle kterých provádíme stratifikovaný výběr, si volí výzkumník podle svých potřeb (např.
pohlaví, věk, vzdělání…).
Využíváme rozdělení základního souboru na nepřekrývající se části, oblasti, tzv. straty.
• Přirozené výběrové vrstvy -jsou dány skutečným rozdělením ZS na homogenní části, např.
   rozdělení nemocnic v ČR na okresní, fakultní...
• Umělé výběrové vrstvy – očíslovány po sobě jdoucí jednotky a vybíráme z nich tak, že
uskutečňujeme
  náhodný výběr z určitého počtu jednotek.

Adobe Systems
Mechanický výběr
̶Při mechanickém výběru vybíráme každou n-tou osobu, subjekt.
̶Jedná se například o každého pátého pacienta, každého desátého studenta.
̶Při mechanickém výběru vycházíme z přesně definovaného základního souboru (např. seznam všech
studentů).
̶Mechanický výběr může trpět nepřesností a poskytnout tak zkreslený výběrový soubor.
̶

Adobe Systems
Záměrný výběr – úsudkem
̶pokud nelze uskutečnit náhodný výběr, může výzkumník provést výběr záměrný.
̶záměrný výběr se uskutečňuje na základě určení relevantních znaků, tj. těch znaků, které jsou
důležité pro dané zkoumání.
̶je nutné, aby se výzkumník opíral o teorii, své zkušenosti, vědomosti a úsudek.
̶vyžaduje rozsáhlé znalosti o základním souboru.
̶neměl by výběr uskutečňovat sám, ale ve spolupráci se skupinou expertů = tím se přesnost výběru
zlepšuje.

Adobe Systems
Kvótní výběr
̶základem tohoto výběru jsou kvóty, kterými je vymezen rozsah výběru jednotlivých, nejčastěji
demografických nebo sociálních skupin.
̶kvóta říká tazateli, kolik má dotazovat žen, mužů, kolik obyvatel se základním, středním apod.
vzděláním atd.
̶
Dostupný výběr
• vzniká, když výzkumník například volí nemocnici, která je hned v sousedství s cílem
  ušetření času a financí.
• nevýhodou je pravděpodobné silné zkreslení, proto závěry takového výzkumu lze
  vztahovat pouze na danou nemocnici, kde výzkum proběhl.
• výsledky nelze zevšeobecňovat.

Adobe Systems
VÝBĚR NABALOVÁNÍM (snowball sampling)
̶má využití především při zkoumání specifických skupin obyvatelstva, pro které neexistují seznamy
ani jiná spolehlivá opora výběru.
̶např. výzkum lidových léčitelů či sběratelů...
̶předpokládáme, že každá z jednotek má alespoň některé ze svých kolegů a nebude se bránit sdělit
nám jejich kontakty/adresy – ochrana osobních údajů – GDPR.
̶

Adobe Systems
Zápatí prezentace
38
̶David A Grimes, Kenneth F Schulz, An overview of clinical research: the lay of the land, The
Lancet, Volume 359, Issue 9300, 2002, Pages 57-61, ISSN 0140-6736,
https://doi.org/10.1016/S0140-6736(02)07283-5.
(https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673602072835)
̶