Druhá přednáška kurzu Plánování, organizace a hodnocení klinických studií - seminář rozebírá praktické aspekty klinických studií do většího detailu a konkrétní termíny dokresluje reálnými příklady z praxe. Studenti se seznámí zejména s různými experimentálními designy (tedy uspořádáním studie), které se netýkají pouze klinických studií, ale také velmi často používaných observačních studií. Jako klíčové lze vnímat pochopení rozdílů mezi paralelním uspořádáním studie a tzv. cross-over neboli křížovým uspořádáním studie, které se nejčastěji používají u studií fáze 3 a které mají svoje výhody a limitace předurčující jejich použití v praxi.

Dalšími významnými pojmy, jejichž pochopení je důležité pro korektní interpretaci vlastních i publikovaných výsledků, jsou randomizace a zaslepení studie, jejichž primárním cílem je zamezit selektivnímu rozdělování pacientů (subjektů) do hodnocených skupin a subjektivnímu hodnocení účinnosti, což by v obou případech vedlo ke zkreslení výsledků studie. Studenti se seznámí s principy permutační blokové randomizace a jednotlivými úrovněmi zaslepení studie a pochopí jejich fungování na reálných příkladech.

V rámci druhé přednášky se dále budeme věnovat problematice optimalizace velikosti vzorku, resp. odhadu počtu  pacientů (subjektů) pro zařazení do studie, který je důležitý z hlediska statisticky korektního zpracování výsledků a dostatečné síly studie pro prokázání klinicky podstatného rozdílu v účinnosti mezi sledovanými skupinami pacientů. Dalšími termíny, které souvisí se statistickými aspekty hodnocení klinických studií, jsou interim analýza a subgroup analýzy. V prvním případě se jedná o analýzu účinnosti a bezpečnosti léčby před ukončenímkompletního sledování v rámci studie, v druhém případě pak o analýzu účinnosti a bezpečnosti léčby na podskupinách pacientů. Oba typy analýz představují ze statistického pohledu výzvu, neboť opakováním testu zvyšují pravděpodobnost získání falešně pozitivního výsledku.

V závěru přednášky jsou komentovány významné dokumenty týkající se etiky v klinickém výzkumu, zejména principy GCP (Good Clinical Practice), což je soubor psaných standardů pro plánování, provádění, vedení, monitorování, auditování (kontrolu), zapisování, analyzování a hlášení klinických hodnocení, který zajišťuje, aby údaje a výsledky z klinických hodnocení prováděných v souladu se správnou klinickou praxí byly věrohodné, přesné a aby byla zajištěna ochrana práv a integrity subjektů hodnocení i důvěrnost údajů o subjektech hodnocení.