Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - 4.5.2011Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - 4.5.2011 Buněčné terapieBuněčné terapiepp doc. RNDr. Renata Veselská, Ph.D., M.Sc. Ústav experimentální biologie doc. RNDr. Renata Veselská, Ph.D., M.Sc. Ústav experimentální biologieÚstav experimentální biologie Přírodovědecká fakulta MU Ústav experimentální biologie Přírodovědecká fakulta MU Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Regenerativní medicínaRegenerativní medicínag lék ř ké t kt é žň jí těl it g lék ř ké t kt é žň jí těl it= lékařské postupy, které umožňují tělu opravit, nahradit nebo regenerovat poškozené nebo é b ňk tká ě á = lékařské postupy, které umožňují tělu opravit, nahradit nebo regenerovat poškozené nebo é b ňk tká ě ánemocné buňky, tkáně a orgánynemocné buňky, tkáně a orgány • buněčné terapie tkáň é i ž ý t í • buněčné terapie tkáň é i ž ý t í• tkáňové inženýrství • biomateriálové inženýrství • tkáňové inženýrství • biomateriálové inženýrstvíý • produkce růstových faktorů t l t č í di í ý • produkce růstových faktorů t l t č í di í• transplantační medicína• transplantační medicína Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Buněčné terapieBuněčné terapie Definice FDA (Federal Drug Agency, USA):Definice FDA (Federal Drug Agency, USA): • prevence, léčba, odstranění nebo zmírnění onemocnění nebo poškození lidského organismu • prevence, léčba, odstranění nebo zmírnění onemocnění nebo poškození lidského organismuonemocnění nebo poškození lidského organismu aplikací autologních, allogeních nebo xenogenních buněk, které byly zpracovány nebo změněny ex onemocnění nebo poškození lidského organismu aplikací autologních, allogeních nebo xenogenních buněk, které byly zpracovány nebo změněny ex, y y p y y vivo , y y p y y vivo • autologní buňky = buňky téhož organismu • allogenní buňky = buňky jiného organismu téhož • autologní buňky = buňky téhož organismu • allogenní buňky = buňky jiného organismu téhož• allogenní buňky = buňky jiného organismu téhož živočišného druhu í b ňk b ňk ji éh ži čiš éh d h • allogenní buňky = buňky jiného organismu téhož živočišného druhu í b ňk b ňk ji éh ži čiš éh d h• xenogenní buňky = buňky jiného živočišného druhu• xenogenní buňky = buňky jiného živočišného druhu Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Program přednášky:Program přednášky: • genové terapie• genové terapieg p • imunoterapie nádorů ří á ý h tkáň ý h b ěč ý h g p • imunoterapie nádorů ří á ý h tkáň ý h b ěč ý h• příprava orgánových, tkáňových a buněčných derivátů in vitro • příprava orgánových, tkáňových a buněčných derivátů in vitro • využití adultních a embryonálních SCs• využití adultních a embryonálních SCs Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. GENOVÉ TERAPIEGENOVÉ TERAPIE Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Metody: áh d l kéh Metody: áh d l kéh• náhrada exprese patologického genu • oprava defektního genu in situ • náhrada exprese patologického genu • oprava defektního genu in situ • náhrada patologického genu normálním genem• náhrada patologického genu normálním genem Terapie ex vivo (cell-based delivery): • odběr buněk pacienta kultivace genetická změna Terapie ex vivo (cell-based delivery): • odběr buněk pacienta kultivace genetická změna• odběr buněk pacienta, kultivace, genetická změna in vitro, pomnožení, reimplantace • deficit ADA familiární hypercholesterolémie • odběr buněk pacienta, kultivace, genetická změna in vitro, pomnožení, reimplantace • deficit ADA familiární hypercholesterolémie• deficit ADA, familiární hypercholesterolémie Terapie in vivo (gene drugs, direct delivery): • deficit ADA, familiární hypercholesterolémie Terapie in vivo (gene drugs, direct delivery):Terapie in vivo (gene drugs, direct delivery): • aplikace vektoru do těla pacienta (i j k l ý j) Terapie in vivo (gene drugs, direct delivery): • aplikace vektoru do těla pacienta (i j k l ý j)(injekce, aerosolový sprej) • cystická fibróza (injekce, aerosolový sprej) • cystická fibróza Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. yy Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. IMUNOTERAPIEIMUNOTERAPIE Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Protinádorové vakcínyProtinádorové vakcínyProtinádorové vakcíny • klinické testy pro karcinomy prostaty, prsu, j č íků k l ktál í k i Protinádorové vakcíny • klinické testy pro karcinomy prostaty, prsu, j č íků k l ktál í k ivaječníků a kolorektální karcinomy a) nádorové buňky pacienta + dendritické buňky → vaječníků a kolorektální karcinomy a) nádorové buňky pacienta + dendritické buňky →) y p y vakcína rozpoznává a likviduje specificky buňky nádoru ) y p y vakcína rozpoznává a likviduje specificky buňky nádoru b) nádorové buňky pacienta pozměněny in vitro → vyšší schopnost indukce imunitní odpovědi b) nádorové buňky pacienta pozměněny in vitro → vyšší schopnost indukce imunitní odpovědivyšší schopnost indukce imunitní odpovědi Zvýšení imunitní odpovědi vůči nádoru vyšší schopnost indukce imunitní odpovědi Zvýšení imunitní odpovědi vůči nádoruZvýšení imunitní odpovědi vůči nádoru • odběr T-lymfocytů od pacienta s nádorem, jejich pomnožení in vitro reimplantace pacientovi Zvýšení imunitní odpovědi vůči nádoru • odběr T-lymfocytů od pacienta s nádorem, jejich pomnožení in vitro reimplantace pacientovipomnožení in vitro, reimplantace pacientovipomnožení in vitro, reimplantace pacientovi Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. 1. rozsev karcinomu vaječníků v břišní dutině 1. rozsev karcinomu vaječníků v břišní dutině 2. odběr nádorové tkáně, kultivace in vitro 3 i GM CSF 2. odběr nádorové tkáně, kultivace in vitro 3 i GM CSF3. inzerce genu pro GM-CSF pomocí virového vektoru 4 inaktivace nádorových buněk 3. inzerce genu pro GM-CSF pomocí virového vektoru 4 inaktivace nádorových buněk4. inaktivace nádorových buněk ozářením 5. reimplantace pozměněných 4. inaktivace nádorových buněk ozářením 5. reimplantace pozměněných5. reimplantace pozměněných nádorových buněk → aktivace imunitního systému vůči buňkám nádoru 5. reimplantace pozměněných nádorových buněk → aktivace imunitního systému vůči buňkám nádorubuňkám nádorubuňkám nádoru Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. PŘÍPRAVA ORGÁNOVÝCH, ÁŇ Ý ĚČ Ý PŘÍPRAVA ORGÁNOVÝCH, ÁŇ Ý ĚČ ÝTKÁŇOVÝCH A BUNĚČNÝCH DERIVÁTŮ IN VITRO TKÁŇOVÝCH A BUNĚČNÝCH DERIVÁTŮ IN VITRODERIVÁTŮ IN VITRODERIVÁTŮ IN VITRO Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. 3 základní strategie regenerace tkání3 základní strategie regenerace tkání3 základní strategie regenerace tkání • cell-based 3 základní strategie regenerace tkání • cell-based oprava tkáně transplantací zdravých buněk do místa poškození oprava tkáně transplantací zdravých buněk do místa poškození • scaffold-guided porézní biodegradovatelný materiál který slouží • scaffold-guided porézní biodegradovatelný materiál který sloužíporézní biodegradovatelný materiál, který slouží jako „lešení“ pro dárcovské zdravé buňky; často aplikace v kombinaci s růstovými faktory porézní biodegradovatelný materiál, který slouží jako „lešení“ pro dárcovské zdravé buňky; často aplikace v kombinaci s růstovými faktoryaplikace v kombinaci s růstovými faktory (ekvivalent extracelulární matrix) aplikace v kombinaci s růstovými faktory (ekvivalent extracelulární matrix) • bioactive molecule-guided indukovaná proliferace a diferenciace buněk v • bioactive molecule-guided indukovaná proliferace a diferenciace buněk vindukovaná proliferace a diferenciace buněk v poškozené tkáni aplikací růstových faktorů indukovaná proliferace a diferenciace buněk v poškozené tkáni aplikací růstových faktorů Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Praktické využití „cell-based“ strategie:Praktické využití „cell-based“ strategie: • oprava poškozených chrupavek v kloubech • oprava poraněné rohovky • oprava poškozených chrupavek v kloubech • oprava poraněné rohovky• oprava poraněné rohovky • oprava poraněné míchy • oprava poraněné rohovky • oprava poraněné míchy • posílení činnosti imunitního systému • terapie autoimunitních onemocnění (AIDS) • posílení činnosti imunitního systému • terapie autoimunitních onemocnění (AIDS)• terapie autoimunitních onemocnění (AIDS) • terapie neurodegenerativních onemocnění (Alzheimerova choroba Parkinsonova choroba) • terapie autoimunitních onemocnění (AIDS) • terapie neurodegenerativních onemocnění (Alzheimerova choroba Parkinsonova choroba)(Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba) • léčba aterosklerózy (Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba) • léčba aterosklerózyyy Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. cell-based strategie - léčba aterosklerózycell-based strategie - léčba aterosklerózy Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Oprava poraněné rohovky: • odběr buněk z oblasti limbu → kultivace na feederOprava poraněné rohovky: • odběr buněk z oblasti limbu → kultivace na feeder-odběr buněk z oblasti limbu → kultivace na feeder layer (myší fibroblasty) → kultivace na gelu → transplantace odběr buněk z oblasti limbu → kultivace na feeder layer (myší fibroblasty) → kultivace na gelu → transplantacetransplantacetransplantace Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Praktické využití scaffold-guided“ strategie:Praktické využití scaffold-guided“ strategie:Praktické využití „scaffold guided strategie: • komerčně dostupné: Praktické využití „scaffold guided strategie: • komerčně dostupné: kůže, chrupavka • ve stádiu výzkumu: kůže, chrupavka • ve stádiu výzkumu:• ve stádiu výzkumu: chrupavka, kost, játra, cévy • ve stádiu výzkumu: chrupavka, kost, játra, cévy oprava poraněné míchy močový měchýř ledvina oprava poraněné míchy močový měchýř ledvinamočový měchýř, ledvinamočový měchýř, ledvina Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. ff ld id d t t i b é héff ld id d t t i b é héscaffold-guided strategie - obecné schémascaffold-guided strategie - obecné schéma Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Příprava umělé kůže (a tificial skin) Příprava umělé kůže (a tificial skin)(artificial skin): • autologní, allogení • keratinocyty z 1 cm2 (artificial skin): • autologní, allogení • keratinocyty z 1 cm2• keratinocyty z 1 cm2 → až 1000 cm2 kůže během 2 týdnů • keratinocyty z 1 cm2 → až 1000 cm2 kůže během 2 týdnůběhem 2 týdnůběhem 2 týdnů Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. 80letá žena autologní 80letá žena autologníautologní graft po 12 měs autologní graft po 12 měspo 12 měs.po 12 měs. 68letý muž68letý muž allogenní graft a k l i á allogenní graft a k l i ákultivovaná epidermis po 6 měs kultivovaná epidermis po 6 měspo 6 měs.po 6 měs. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. scaffold-guided strategie – poranění míchyscaffold-guided strategie – poranění míchy Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Oprava poškozené chrupavky v kolenním kloubu: • odběr malého objemu chrupavky z kloubu → Oprava poškozené chrupavky v kolenním kloubu: • odběr malého objemu chrupavky z kloubu →odběr malého objemu chrupavky z kloubu → rozvolnění chondrocytů → smíchání s kolagenovým gelem → vytvarování → kultivace → transplantace odběr malého objemu chrupavky z kloubu → rozvolnění chondrocytů → smíchání s kolagenovým gelem → vytvarování → kultivace → transplantacegelem vytvarování kultivace transplantacegelem vytvarování kultivace transplantace Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Rekonstrukce močového měchýře: a) scaffold s nasazenými buňkami Rekonstrukce močového měchýře: a) scaffold s nasazenými buňkami) ý b) spojení scaffold osazeného buňkami s původním měchýřem ) ý b) spojení scaffold osazeného buňkami s původním měchýřemý c) implantát je pokryt fibrinovou hmotou (připojení – omentum) ý c) implantát je pokryt fibrinovou hmotou (připojení – omentum) Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. scaffold-guided strategie - „umělá“ ledvinascaffold-guided strategie - „umělá“ ledvina Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Příklady nosičů (scaffolds) biologického původuPříklady nosičů (scaffolds) biologického původu kolagenová matrixkolagenová matrixstřevní submukózní tkáňstřevní submukózní tkáň Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Rekonstruovaná močová trubice s využitím kolagenové matrix Rekonstruovaná močová trubice s využitím kolagenové matrix Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Praktické využití „bioactive molecule-guided“ strategie: Praktické využití „bioactive molecule-guided“ strategie:„ g g • růstové faktory: PDGF BMP 2 (b h ti t i ) „ g g • růstové faktory: PDGF BMP 2 (b h ti t i )PDGF, BMP-2 (bone morphogenetic protein) • chrupavka, kost PDGF, BMP-2 (bone morphogenetic protein) • chrupavka, kostp , • hluboká poranění tkání p , • hluboká poranění tkání Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. éčb hl b ký héčb hl b ký hLéčba hlubokých poranění Léčba hlubokých poranění Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. VYUŽITÍ ADULTNÍCH Á Í VYUŽITÍ ADULTNÍCH Á ÍA EMBRYONÁLNÍCH KMENOVÝCH BUNĚK A EMBRYONÁLNÍCH KMENOVÝCH BUNĚKKMENOVÝCH BUNĚKKMENOVÝCH BUNĚK Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Transplantace kostní dřeněTransplantace kostní dřeněTransplantace kostní dřeně • SCs hematopoetické, SCs mesenchymální, p ogenito o é b ňk Transplantace kostní dřeně • SCs hematopoetické, SCs mesenchymální, p ogenito o é b ňkprogenitorové buňky… • leukémie, lymfomy, aplastické anémie, vrozené progenitorové buňky… • leukémie, lymfomy, aplastické anémie, vrozené, y y, p , metabolické poruchy • přímá transplantace nebo separace , y y, p , metabolické poruchy • přímá transplantace nebo separace• přímá transplantace nebo separace hematopoetických SCs • klinicky využíváno od 60 let 20 století • přímá transplantace nebo separace hematopoetických SCs • klinicky využíváno od 60 let 20 století• klinicky využíváno od 60. let 20. století • nedostatek vhodných dárců • klinicky využíváno od 60. let 20. století • nedostatek vhodných dárců Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. SCs z pupečníkové krve (umbilical cord blood) ž á í ř ě SCs z pupečníkové krve (umbilical cord blood) ž á í ř ě• možná alternativa k transplantaci kostní dřeně • menší riziko komplikací při transplantaci od • možná alternativa k transplantaci kostní dřeně • menší riziko komplikací při transplantaci odmenší riziko komplikací při transplantaci od nepříbuzných dárců - tzv. GVHD (graft-versushost disease) menší riziko komplikací při transplantaci od nepříbuzných dárců - tzv. GVHD (graft-versushost disease)) • nižší nároky na příbuznost dárce ýh d l i ě ál SC d b é ) • nižší nároky na příbuznost dárce ýh d l i ě ál SC d b é• nevýhodou relativně málo SCs v odebraném materiálu (řešení: možnost kombinace) • nevýhodou relativně málo SCs v odebraném materiálu (řešení: možnost kombinace) • darování vs. archivace pro vlastní potřebu• darování vs. archivace pro vlastní potřebu Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Terapeutický potenciál lidských ASCs dědič á f é i th l i h Terapeutický potenciál lidských ASCs dědič á f é i th l i h• dědičná forma anémie, thalasemie, poruchy tvorby krevních destiček, imunoterapie • dědičná forma anémie, thalasemie, poruchy tvorby krevních destiček, imunoterapie • kardiomyopatie, ischemická choroba srdeční • demence degenerativní onemocnění CNS • kardiomyopatie, ischemická choroba srdeční • demence degenerativní onemocnění CNS• demence, degenerativní onemocnění CNS • dědičná onemocnění jater, cirhóza (produkce 1 tit i ) • demence, degenerativní onemocnění CNS • dědičná onemocnění jater, cirhóza (produkce 1 tit i )-1-antitrypsinu) • svalové dystrofie -1-antitrypsinu) • svalové dystrofiey • diabetes y • diabetes Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. První klinická studie s využitím lidských ESCs • leden 2009 – schváleno FDA První klinická studie s využitím lidských ESCs • leden 2009 – schváleno FDA• leden 2009 – schváleno FDA • využití hESCs pro léčbu poškození míchy • leden 2009 – schváleno FDA • využití hESCs pro léčbu poškození míchy • Geron Corporation• Geron Corporation Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. G Ph I Cli i l T i lG Ph I Cli i l T i lGeron Phase I Clinical Trial • GRNOPC1: Geron Phase I Clinical Trial • GRNOPC1: Geron's hESC-Derived Oligodendrocyte Progenitor Cells Geron's hESC-Derived Oligodendrocyte Progenitor CellsProgenitor Cells • využití hESCs pro léčbu poškození míchy Progenitor Cells • využití hESCs pro léčbu poškození míchy Preklinické testy na hlodavcíchPreklinické testy na hlodavcích • dobré výsledky na testy toxicity i na tvorbu teratomů (pouze benigní cysty v místě • dobré výsledky na testy toxicity i na tvorbu teratomů (pouze benigní cysty v místě(p g y y poškození) • žádná migrace buněk mimo nervový systém (p g y y poškození) • žádná migrace buněk mimo nervový systém• žádná migrace buněk mimo nervový systém • žádná imunitní odpověď vůči GRNOPC1 • žádná migrace buněk mimo nervový systém • žádná imunitní odpověď vůči GRNOPC1 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Výsledky preklinických testů na krysáchVýsledky preklinických testů na krysách Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Druhá klinická studie s využitím lidských ESCs • listopad 2010 – schváleno FDA Druhá klinická studie s využitím lidských ESCs • listopad 2010 – schváleno FDA• listopad 2010 – schváleno FDA • využití hESCs pro léčbu poškození St dt k lá í d t fi • listopad 2010 – schváleno FDA • využití hESCs pro léčbu poškození St dt k lá í d t fiStargardtovy makulární dystrofie (nejčastější forma makulární degenerace u Stargardtovy makulární dystrofie (nejčastější forma makulární degenerace u( j j g dětí, neléčitelná, příznaky: 8-10 let, slepota: 30 let) ( j j g dětí, neléčitelná, příznaky: 8-10 let, slepota: 30 let)) • ATC (Advanced Cell Technologies) ti l i t ith li (RPE) ll ) • ATC (Advanced Cell Technologies) ti l i t ith li (RPE) ll• retinal pigment epithelium (RPE) cells • multicentrická studie (4), max. 12 pacientů • retinal pigment epithelium (RPE) cells • multicentrická studie (4), max. 12 pacientů( ), p( ), p Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. STEM CELLS 2009;27:2126–2135 www.StemCells.com Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie - jaro 2011 - 11 / 4.5.