Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie – 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie – 18.4.2012 Buněčné terapieBuněčné terapie doc. RNDr. Renata Veselská, Ph.D., M.Sc. Ústav experimentální biologie doc. RNDr. Renata Veselská, Ph.D., M.Sc. Ústav experimentální biologieÚstav experimentální biologie Přírodovědecká fakulta MU Ústav experimentální biologie Přírodovědecká fakulta MU Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Regenerativní medicínaRegenerativní medicínag lék ř ké t kt é žň jí těl it g lék ř ké t kt é žň jí těl it= lékařské postupy, které umožňují tělu opravit, nahradit nebo regenerovat poškozené nebo é b ňk tká ě á = lékařské postupy, které umožňují tělu opravit, nahradit nebo regenerovat poškozené nebo é b ňk tká ě ánemocné buňky, tkáně a orgánynemocné buňky, tkáně a orgány • buněčné terapie tkáň é i ž ý t í • buněčné terapie tkáň é i ž ý t í• tkáňové inženýrství • biomateriálové inženýrství • tkáňové inženýrství • biomateriálové inženýrstvíý • produkce růstových faktorů t l t č í di í ý • produkce růstových faktorů t l t č í di í• transplantační medicína• transplantační medicína Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Buněčné terapieBuněčné terapie Definice FDA (Federal Drug Agency, USA):Definice FDA (Federal Drug Agency, USA): • prevence, léčba, odstranění nebo zmírnění onemocnění nebo poškození lidského organismu • prevence, léčba, odstranění nebo zmírnění onemocnění nebo poškození lidského organismuonemocnění nebo poškození lidského organismu aplikací autologních, allogeních nebo xenogenních buněk, které byly zpracovány nebo změněny ex onemocnění nebo poškození lidského organismu aplikací autologních, allogeních nebo xenogenních buněk, které byly zpracovány nebo změněny ex, y y p y y vivo , y y p y y vivo • autologní buňky = buňky téhož organismu • allogenní buňky = buňky jiného organismu téhož • autologní buňky = buňky téhož organismu • allogenní buňky = buňky jiného organismu téhož• allogenní buňky = buňky jiného organismu téhož živočišného druhu í b ňk b ňk ji éh ži čiš éh d h • allogenní buňky = buňky jiného organismu téhož živočišného druhu í b ňk b ňk ji éh ži čiš éh d h• xenogenní buňky = buňky jiného živočišného druhu• xenogenní buňky = buňky jiného živočišného druhu Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Program přednášky:Program přednášky: • genové terapie• genové terapieg p • imunoterapie nádorů ří á ý h tkáň ý h b ěč ý h g p • imunoterapie nádorů ří á ý h tkáň ý h b ěč ý h• příprava orgánových, tkáňových a buněčných derivátů in vitro • příprava orgánových, tkáňových a buněčných derivátů in vitro • využití adultních a embryonálních SCs• využití adultních a embryonálních SCs Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 GENOVÉ TERAPIEGENOVÉ TERAPIE Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Metody: áh d l kéh Metody: áh d l kéh• náhrada exprese patologického genu • oprava defektního genu in situ • náhrada exprese patologického genu • oprava defektního genu in situ • náhrada patologické alely standardní alelou• náhrada patologické alely standardní alelou Terapie ex vivo (cell-based delivery): • odběr buněk pacienta kultivace genetická změna Terapie ex vivo (cell-based delivery): • odběr buněk pacienta kultivace genetická změna• odběr buněk pacienta, kultivace, genetická změna in vitro, pomnožení, reimplantace • deficit ADA familiární hypercholesterolémie • odběr buněk pacienta, kultivace, genetická změna in vitro, pomnožení, reimplantace • deficit ADA familiární hypercholesterolémie• deficit ADA, familiární hypercholesterolémie Terapie in vivo (gene drugs, direct delivery): • deficit ADA, familiární hypercholesterolémie Terapie in vivo (gene drugs, direct delivery):Terapie in vivo (gene drugs, direct delivery): • aplikace vektoru do těla pacienta (i j k l ý j) Terapie in vivo (gene drugs, direct delivery): • aplikace vektoru do těla pacienta (i j k l ý j)(injekce, aerosolový sprej) • cystická fibróza (injekce, aerosolový sprej) • cystická fibróza Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 yy Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 IMUNOTERAPIE NÁDORŮ Á É Í IMUNOTERAPIE NÁDORŮ Á É ÍA PROTINÁDOROVÉ VAKCÍNYA PROTINÁDOROVÉ VAKCÍNY Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Herceptin (trastuzumab) monoklonální protilátka proti receptoru HER2/neu Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 monoklonální protilátka proti receptoru HER2/neu Protinádorové vakcínyProtinádorové vakcínyProtinádorové vakcíny • klinické testy pro karcinomy prostaty, prsu, j č íků k l ktál í k i Protinádorové vakcíny • klinické testy pro karcinomy prostaty, prsu, j č íků k l ktál í k ivaječníků a kolorektální karcinomy a) nádorové buňky pacienta + dendritické buňky → vaječníků a kolorektální karcinomy a) nádorové buňky pacienta + dendritické buňky →) y p y vakcína rozpoznává a likviduje specificky buňky nádoru ) y p y vakcína rozpoznává a likviduje specificky buňky nádoru b) nádorové buňky pacienta pozměněny in vitro → vyšší schopnost indukce imunitní odpovědi b) nádorové buňky pacienta pozměněny in vitro → vyšší schopnost indukce imunitní odpovědivyšší schopnost indukce imunitní odpovědi Zvýšení imunitní odpovědi vůči nádoru vyšší schopnost indukce imunitní odpovědi Zvýšení imunitní odpovědi vůči nádoruZvýšení imunitní odpovědi vůči nádoru • odběr T-lymfocytů od pacienta s nádorem, jejich pomnožení in vitro reimplantace pacientovi Zvýšení imunitní odpovědi vůči nádoru • odběr T-lymfocytů od pacienta s nádorem, jejich pomnožení in vitro reimplantace pacientovipomnožení in vitro, reimplantace pacientovipomnožení in vitro, reimplantace pacientovi Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 1. rozsev karcinomu vaječníků v břišní dutině 1. rozsev karcinomu vaječníků v břišní dutině 2. odběr nádorové tkáně, kultivace in vitro 3 i GM CSF 2. odběr nádorové tkáně, kultivace in vitro 3 i GM CSF3. inzerce genu pro GM-CSF pomocí virového vektoru 4 inaktivace nádorových buněk 3. inzerce genu pro GM-CSF pomocí virového vektoru 4 inaktivace nádorových buněk4. inaktivace nádorových buněk ozářením 5. reimplantace pozměněných 4. inaktivace nádorových buněk ozářením 5. reimplantace pozměněných5. reimplantace pozměněných nádorových buněk → aktivace imunitního systému vůči buňkám nádoru 5. reimplantace pozměněných nádorových buněk → aktivace imunitního systému vůči buňkám nádorubuňkám nádorubuňkám nádoru Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 PŘÍPRAVA ORGÁNOVÝCH, ÁŇ Ý ĚČ Ý PŘÍPRAVA ORGÁNOVÝCH, ÁŇ Ý ĚČ ÝTKÁŇOVÝCH A BUNĚČNÝCH DERIVÁTŮ IN VITRO TKÁŇOVÝCH A BUNĚČNÝCH DERIVÁTŮ IN VITRODERIVÁTŮ IN VITRODERIVÁTŮ IN VITRO Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 3 základní strategie regenerace tkání3 základní strategie regenerace tkání3 základní strategie regenerace tkání • cell-based 3 základní strategie regenerace tkání • cell-based oprava tkáně transplantací zdravých buněk do místa poškození oprava tkáně transplantací zdravých buněk do místa poškození • scaffold-guided porézní biodegradovatelný materiál který slouží • scaffold-guided porézní biodegradovatelný materiál který sloužíporézní biodegradovatelný materiál, který slouží jako "lešení" pro dárcovské zdravé buňky; často aplikace v kombinaci s růstovými faktory porézní biodegradovatelný materiál, který slouží jako "lešení" pro dárcovské zdravé buňky; často aplikace v kombinaci s růstovými faktoryaplikace v kombinaci s růstovými faktory (ekvivalent extracelulární matrix) aplikace v kombinaci s růstovými faktory (ekvivalent extracelulární matrix) • bioactive molecule-guided indukovaná proliferace a diferenciace buněk v • bioactive molecule-guided indukovaná proliferace a diferenciace buněk vindukovaná proliferace a diferenciace buněk v poškozené tkáni aplikací růstových faktorů indukovaná proliferace a diferenciace buněk v poškozené tkáni aplikací růstových faktorů Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Praktické využití "cell-based" strategie:Praktické využití "cell-based" strategie: • oprava poškozených chrupavek v kloubech • oprava poraněné rohovky • oprava poškozených chrupavek v kloubech • oprava poraněné rohovky• oprava poraněné rohovky • oprava poraněné míchy • oprava poraněné rohovky • oprava poraněné míchy • posílení činnosti imunitního systému • terapie autoimunitních onemocnění (AIDS) • posílení činnosti imunitního systému • terapie autoimunitních onemocnění (AIDS)• terapie autoimunitních onemocnění (AIDS) • terapie neurodegenerativních onemocnění (Alzheimerova choroba Parkinsonova choroba) • terapie autoimunitních onemocnění (AIDS) • terapie neurodegenerativních onemocnění (Alzheimerova choroba Parkinsonova choroba)(Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba) • léčba aterosklerózy (Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba) • léčba aterosklerózyyy Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 cell-based strategie - léčba aterosklerózycell-based strategie - léčba aterosklerózy Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Oprava poraněné rohovky: • odběr buněk z oblasti limbu → kultivace na feederOprava poraněné rohovky: • odběr buněk z oblasti limbu → kultivace na feeder-odběr buněk z oblasti limbu → kultivace na feeder layer (myší fibroblasty) → kultivace na gelu → transplantace odběr buněk z oblasti limbu → kultivace na feeder layer (myší fibroblasty) → kultivace na gelu → transplantacetransplantacetransplantace Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Praktické využití "scaffold-guided" strategie:Praktické využití "scaffold-guided" strategie:Praktické využití scaffold guided strategie: • komerčně dostupné: Praktické využití scaffold guided strategie: • komerčně dostupné: kůže, chrupavka • ve stádiu výzkumu: kůže, chrupavka • ve stádiu výzkumu:• ve stádiu výzkumu: chrupavka, kost, játra, cévy • ve stádiu výzkumu: chrupavka, kost, játra, cévy oprava poraněné míchy močový měchýř ledvina oprava poraněné míchy močový měchýř ledvinamočový měchýř, ledvinamočový měchýř, ledvina Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 ff ld id d t t i b é héff ld id d t t i b é héscaffold-guided strategie - obecné schéma (autologní provedení) scaffold-guided strategie - obecné schéma (autologní provedení) Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Příprava umělé kůže (a tificial skin) Příprava umělé kůže (a tificial skin)(artificial skin): • autologní, allogení • keratinocyty z 1 cm2 (artificial skin): • autologní, allogení • keratinocyty z 1 cm2• keratinocyty z 1 cm2 → až 1000 cm2 kůže během 2 týdnů • keratinocyty z 1 cm2 → až 1000 cm2 kůže během 2 týdnůběhem 2 týdnůběhem 2 týdnů Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 80letá žena autologní 80letá žena autologníautologní graft po 12 měs autologní graft po 12 měspo 12 měs.po 12 měs. 68letý muž68letý muž allogenní graft a k l i á allogenní graft a k l i ákultivovaná epidermis po 6 měs kultivovaná epidermis po 6 měspo 6 měs.po 6 měs. Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 scaffold-guided strategie – poranění míchyscaffold-guided strategie – poranění míchy Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Oprava poškozené chrupavky v kolenním kloubu: • odběr malého objemu chrupavky z kloubu → Oprava poškozené chrupavky v kolenním kloubu: • odběr malého objemu chrupavky z kloubu →odběr malého objemu chrupavky z kloubu → rozvolnění chondrocytů → smíchání s kolagenovým gelem → vytvarování → kultivace → transplantace odběr malého objemu chrupavky z kloubu → rozvolnění chondrocytů → smíchání s kolagenovým gelem → vytvarování → kultivace → transplantacegelem vytvarování kultivace transplantacegelem vytvarování kultivace transplantace Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Rekonstrukce močového měchýře: a) scaffold s nasazenými buňkami Rekonstrukce močového měchýře: a) scaffold s nasazenými buňkami) ý b) spojení scaffold osazeného buňkami s původním měchýřem ) ý b) spojení scaffold osazeného buňkami s původním měchýřemý c) implantát je pokryt fibrinovou hmotou (připojení – omentum) ý c) implantát je pokryt fibrinovou hmotou (připojení – omentum) Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 scaffold-guided strategie – "umělá" ledvinascaffold-guided strategie – "umělá" ledvina Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Příklady nosičů (scaffolds) biologického původuPříklady nosičů (scaffolds) biologického původu kolagenová matrixkolagenová matrixstřevní submukózní tkáňstřevní submukózní tkáň Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Rekonstruovaná močová trubice s využitím kolagenové matrix Rekonstruovaná močová trubice s využitím kolagenové matrix Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Praktické využití "bioactive molecule-guided" strategie: Praktické využití "bioactive molecule-guided" strategie:g g • růstové faktory: PDGF BMP 2 (b h ti t i ) g g • růstové faktory: PDGF BMP 2 (b h ti t i )PDGF, BMP-2 (bone morphogenetic protein) • chrupavka, kost PDGF, BMP-2 (bone morphogenetic protein) • chrupavka, kostp , • hluboká poranění tkání p , • hluboká poranění tkání Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 éčb hl b ký héčb hl b ký hLéčba hlubokých poranění Léčba hlubokých poranění (kombinace všech 3 strategií) (kombinace všech 3 strategií)3 strategií)3 strategií) Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 VYUŽITÍ ADULTNÍCH Á Í VYUŽITÍ ADULTNÍCH Á ÍA EMBRYONÁLNÍCH KMENOVÝCH BUNĚK A EMBRYONÁLNÍCH KMENOVÝCH BUNĚKKMENOVÝCH BUNĚKKMENOVÝCH BUNĚK Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Transplantace kostní dřeněTransplantace kostní dřeněTransplantace kostní dřeně • SCs hematopoetické, SCs mesenchymální, p ogenito o é b ňk Transplantace kostní dřeně • SCs hematopoetické, SCs mesenchymální, p ogenito o é b ňkprogenitorové buňky… • leukémie, lymfomy, aplastické anémie, vrozené progenitorové buňky… • leukémie, lymfomy, aplastické anémie, vrozené, y y, p , metabolické poruchy • přímá transplantace nebo separace , y y, p , metabolické poruchy • přímá transplantace nebo separace• přímá transplantace nebo separace hematopoetických SCs • klinicky využíváno od 60 let 20 století • přímá transplantace nebo separace hematopoetických SCs • klinicky využíváno od 60 let 20 století• klinicky využíváno od 60. let 20. století • nedostatek vhodných dárců • klinicky využíváno od 60. let 20. století • nedostatek vhodných dárců Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 SCs z pupečníkové krve (umbilical cord blood) ž á í ř ě SCs z pupečníkové krve (umbilical cord blood) ž á í ř ě• možná alternativa k transplantaci kostní dřeně • menší riziko komplikací při transplantaci od • možná alternativa k transplantaci kostní dřeně • menší riziko komplikací při transplantaci odmenší riziko komplikací při transplantaci od nepříbuzných dárců - tzv. GVHD (graft-versushost disease) menší riziko komplikací při transplantaci od nepříbuzných dárců - tzv. GVHD (graft-versushost disease)) • nižší nároky na příbuznost dárce ýh d l i ě ál SC d b é ) • nižší nároky na příbuznost dárce ýh d l i ě ál SC d b é• nevýhodou relativně málo SCs v odebraném materiálu (řešení: možnost kombinace) • nevýhodou relativně málo SCs v odebraném materiálu (řešení: možnost kombinace) • darování vs. archivace pro vlastní potřebu• darování vs. archivace pro vlastní potřebu Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Terapeutický potenciál lidských ASCs dědič á f é i th l i h Terapeutický potenciál lidských ASCs dědič á f é i th l i h• dědičná forma anémie, thalasemie, poruchy tvorby krevních destiček, imunoterapie • dědičná forma anémie, thalasemie, poruchy tvorby krevních destiček, imunoterapie • kardiomyopatie, ischemická choroba srdeční • demence degenerativní onemocnění CNS • kardiomyopatie, ischemická choroba srdeční • demence degenerativní onemocnění CNS• demence, degenerativní onemocnění CNS • dědičná onemocnění jater, cirhóza (produkce 1 tit i ) • demence, degenerativní onemocnění CNS • dědičná onemocnění jater, cirhóza (produkce 1 tit i )-1-antitrypsinu) • svalové dystrofie -1-antitrypsinu) • svalové dystrofiey • diabetes y • diabetes Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 První klinická studie s využitím lidských ESCs • leden 2009 – schváleno FDA První klinická studie s využitím lidských ESCs • leden 2009 – schváleno FDA• leden 2009 – schváleno FDA • využití hESCs pro léčbu poškození míchy • leden 2009 – schváleno FDA • využití hESCs pro léčbu poškození míchy • Geron Corporation• Geron Corporation Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 G Ph I Cli i l T i lG Ph I Cli i l T i lGeron Phase I Clinical Trial • GRNOPC1: Geron Phase I Clinical Trial • GRNOPC1: Geron's hESC-Derived Oligodendrocyte Progenitor Cells Geron's hESC-Derived Oligodendrocyte Progenitor CellsProgenitor Cells • využití hESCs pro léčbu poškození míchy Progenitor Cells • využití hESCs pro léčbu poškození míchy Preklinické testy na hlodavcíchPreklinické testy na hlodavcích • dobré výsledky na testy toxicity i na tvorbu teratomů (pouze benigní cysty v místě • dobré výsledky na testy toxicity i na tvorbu teratomů (pouze benigní cysty v místě(p g y y poškození) • žádná migrace buněk mimo nervový systém (p g y y poškození) • žádná migrace buněk mimo nervový systém• žádná migrace buněk mimo nervový systém • žádná imunitní odpověď vůči GRNOPC1 • žádná migrace buněk mimo nervový systém • žádná imunitní odpověď vůči GRNOPC1 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Výsledky preklinických testů na krysáchVýsledky preklinických testů na krysách Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Druhá klinická studie s využitím lidských ESCsDruhá klinická studie s využitím lidských ESCsDruhá klinická studie s využitím lidských ESCs • listopad 2010 – schváleno FDA Druhá klinická studie s využitím lidských ESCs • listopad 2010 – schváleno FDA • využití hESCs pro léčbu poškození Stargardtovy makulární dystrofie • využití hESCs pro léčbu poškození Stargardtovy makulární dystrofiemakulární dystrofie (nejčastější forma makulární degenerace u dětí, neléčitelná příznaky: 8-10 let slepota: 30 let) makulární dystrofie (nejčastější forma makulární degenerace u dětí, neléčitelná příznaky: 8-10 let slepota: 30 let)neléčitelná, příznaky: 8-10 let, slepota: 30 let) • ATC (Advanced Cell Technologies) neléčitelná, příznaky: 8-10 let, slepota: 30 let) • ATC (Advanced Cell Technologies) • retinal pigment epithelium (RPE) cells http://www advancedcell com/ • retinal pigment epithelium (RPE) cells http://www advancedcell com/http://www.advancedcell.com/http://www.advancedcell.com/ Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 STEM CELLS 2009;27:2126–2135 www.StemCells.com Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Advanced Cell Technologies:Advanced Cell Technologies:Advanced Cell Technologies: 2 klinické studie s využitím lidských ESCs Advanced Cell Technologies: 2 klinické studie s využitím lidských ESCs • Sub-retinal Transplantation of hESC Derived RPE(MA09-hRPE)Cells in Patients With • Sub-retinal Transplantation of hESC Derived RPE(MA09-hRPE)Cells in Patients With( ) Stargardt's Macular Dystrophy • Safety and Tolerability of Sub-retinal ( ) Stargardt's Macular Dystrophy • Safety and Tolerability of Sub-retinalSafety and Tolerability of Sub retinal Transplantation of hESC Derived RPE (MA09hRPE) Cells in Patients With Advanced Dry Age Safety and Tolerability of Sub retinal Transplantation of hESC Derived RPE (MA09hRPE) Cells in Patients With Advanced Dry AgehRPE) Cells in Patients With Advanced Dry Age Related Macular Degeneration (Dry AMD) • 4 kohorty v každé 3 pacienti - rozdílné počty hRPE) Cells in Patients With Advanced Dry Age Related Macular Degeneration (Dry AMD) • 4 kohorty v každé 3 pacienti - rozdílné počty• 4 kohorty, v každé 3 pacienti - rozdílné počty transplantovaných buněk (50 – 200 tisíc) háj í d b 2011 k č í 2013 • 4 kohorty, v každé 3 pacienti - rozdílné počty transplantovaných buněk (50 – 200 tisíc) háj í d b 2011 k č í 2013• zahájení: duben 2011, ukončení: 2013• zahájení: duben 2011, ukončení: 2013 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012 Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012Bi8120 Aplikovaná buněčná biologie / 09 / 18.4.2012