Es gibt verschiedene Verfahren, um das Erbgut eines Lebewesens zu verändern. Man kann das gewünschte Gen in Pflanzen, einzelne Zellen, ein lebendes Tier oder – im Fall einer Gentherapie – in Menschen übertragen, indem man es zunächst in sogenannte Vektoren einbaut, genetische Fähren. Die Vektoren schmuggeln das neue Gen in die Körperzellen. Retrovirale Vektoren bauen das neue Gen in die vorhandenen Chromosomen ein (siehe Grafik). Der Nachteil des Verfahrens: Wo genau und mit wie vielen Kopien das Gen in den Chromosomen landet, kann nicht beeinflusst werden. Bei diesem ungerichteten Einbau können wichtige vorhandene Gene zerstört werden.

Um genetisch veränderte Tiere zu erzeugen, werden daher gezieltere Verfahren benutzt: Dazu dirigieren die Forscher neue Gene punktgenau an bestimmte Stellen im Erbgut von kultivierten embryonalen Stammzellen. Mit diesem Verfahren, die Fachbezeichnung lautet homologe Rekombination, können einzelne Gene durch defekte Kopien ersetzt werden, um die dann entstehenden Ausfälle zu erforschen (Knock-out). Umgekehrt kann man funktionsfähige Gene neu an bestimmten Stellen einbauen (Knock-in). Aus diesen veränderten Zellen können dann ganze Tiere erzeugt werden.

Der deutsche Genetiker Klaus Rajewsky hat das Verfahren deutlich verbessert. Heute können Forscher eingebaute Gene in bestimmten Geweben des Körpers oder nur für eine bestimmte Zeit aktiv werden lassen (conditional Knock-out oder Knock-in). Durch das Einfügen von MikroRNA, einer Klasse von regulierenden Genen, lassen sich vorhandene Gene sogar in ihrer Aktivität herunterregeln, ohne sie auszuschalten (Knock-down). Keines dieser Verfahren ist bisher am Menschen angewandt worden.
(Quelle: www.zeit.de)

Video: https://www.youtube.com/watch?v=fMpTRjFvryU